Poudarki 15. delavnice NHF o novejših tehnologijah in prenosu genov za hemofilijo

Poudarki 15. delavnice NHF o novejših tehnologijah in prenosu genov za hemofilijo

Ki ga je predstavila: David Lillicrap, dr. Med. In Glenn F. Pierce, dr
13. in 14. septembra 2019 • Washington, DC

Image


Predstavitev
Predstavil dr. Lillicrap

Izzivi, povezani z AAV kot orodjem za zagotavljanje terapevtskih transgenih
Predstavil dr. Pierce

FDA smernice za klinični razvoj genske terapije s hemofilijo
Predstavil dr. Pierce

Posodobljena klinična preskušanja genske terapije faktorja IX
Predstavil dr. Lillicrap


Urejanje genov in terapija za hemofilijo na osnovi celic
Predstavil dr. Pierce



Če pogledamo naprej z optimizmom
Predstavil dr. Pierce

Posodobljena klinična preskušanja genske terapije faktorja VIII
Predstavil dr. Lillicrap


Genske terapije naslednje generacije za hemofilijo
Predstavil dr. Lillicrap

Odziv na dostavo vektorjev AAV
Predstavil dr. Lillicrap


Podaljšanje genske terapije na otroke s hemofilijo
Predstavil dr. Lillicrap