Poudarki s 25. letnega srečanja ASGCT
Dostava CRISPR/Cas9 mRNA LNP za popravilo majhne delecije v genu FVIII pri miših s hemofilijo A
Predstavil: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Imuniteta in imunoterapije, Seattle Children's Seattle, Washington, Združene države
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Oddelek za pediatrijo, Univerza v Washingtonu, Seattle, Washington
POVEZANA VSEBINA
Interaktivni spletni seminarji
Dolgoročni rezultati: trajnost in varnost
Predstavila prof. Dr. Margareth C. Ozelo ...
Ovire in priložnosti
Predstavil Frank WG Leebeek, dr.
Podpora bolnikom, svetovanje bolnikom in spremljanje
Predstavila dr.Lindsey A. George ...
Genska terapija za FVIII
Predstavil K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Posodobitev o učinkovitosti kliničnih preskušanj
Predstavil dr.Guy Young ...
Adeno povezana virusna terapija z virusi (AAV): Uporaba pri hemofiliji
Predstavila dr. Barbara A. Konkle ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: uvod v adeno-povezan virusni vektorski prenos genov
Predstavil Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: pogosti problemi genske terapije
Predstavil dr. Thierry VandenDriessche ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: druge strategije in cilji
Predstavil Glenn F. Pierce, dr.
Zgodovina zdravljenja hemofilije: nenadomestljiva terapija z gensko terapijo
Predstavil Steven W. Pipe, MD ...
Spoznavanje genske terapije: terminologija in pojmi
Predstavil David Lillicrap, MD ...
Poddaje