Izbira odmerka in načrt študije za B-LIEVE, klinično preskušanje s potrditvijo odmerka 1/2 faze genske terapije FLT180A za bolnike s hemofilijo B
Poudarki s 15. letnega kongresa EAHAD

Izbira odmerka in načrt študije za B-LIEVE, klinično preskušanje s potrditvijo odmerka 1/2 faze genske terapije FLT180A za bolnike s hemofilijo B

G. Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A. Long4

1Otroška bolnišnica Los Angeles, Medicinska šola Keck University of Southern California, Los Angeles, Kalifornija, Združene države;2 Katharine Dormandy Center za hemofilijo in trombozo, Kraljeva brezplačna bolnišnica;3 University College London, Združeno kraljestvo;4 Freeline, Stevenage, Združeno kraljestvo

Ključne podatkovne točke

Odziv na odmerek B-AMAZE

Študija B-LIEVE je študija faze 1/2 komercialno proizvedenega FLT180a, zasnovana za potrditev ciljnega odmerka za študijo faze 3. Začetni odmerek zdravila B-LIEVE je temeljil na rezultatih preskušanja B-AMAZE, ki je pokazala, da so ravni FIX na 21. dan po infuziji zelo napovedovale ravni FIX na dan 182 (26. teden). En Emax model odmerek-odziv je pokazal, da je odmerek 7.7 x 1011 vg/kg bi moral 67. dan ustvariti povprečno raven FIX 21 % normalne vrednosti, kar ustreza povprečni ravni FIX 115 % normalne na dan 182.

Načrt odmerjanja za načrt študije B-LIEVE

Zasnova prilagodljive študije za B-LIEVE vključuje začetni odmerek FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg pri 3 udeležencih. Začetni odmerek bo prilagojen v naslednjih kohortah po 3 udeležence, vsak na podlagi ravni FIX 21. dne v prejšnji kohorti. Do 9 udeležencev (3 kohorte) bo vključenih v 52-tedensko obdobje spremljanja, da se potrdi odmerek za študijo 3. faze.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL