Slovenian Slovenian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B
Poudarki s 23. letnega srečanja ASGCT

Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B

Harrison Brown1, Christopher B. Doering1, Roland W. Herzog2, Chen Ling3, David M. Markušič2, H. Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5

1Pediatrija, Univerza Emory, Atlanta, GA

2Pediatrija, Univerza v Medicinski šoli v Indiani, Indianapolis, IN

3Genetski inženiring, Univerza Fudan, Šanghaj, Kitajska

4Hematologija, Christian Medical College, Vellore, Indija

5Pediatrija, Univerza na Floridi, Gainesville, FL

Ključne podatkovne točke

Primerjava struktur ekspresijskih kaset FIX, uporabljenih v prvem uspešnem kliničnem preskušanju hemofilije B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, rdeča), in tiste, ki je bila uporabljena v trenutnih študijah (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, modre barve). Optimizacija promotorja iz LP1 v HSh-TTR je privedla do 2-3-kratnega povečanja ekspresije, optimizacija kodona do variante Padua pa je povzročila 3-3-8-krat povečano izražanje, kar je privedlo do skupnega povečanja izražanja 40-50 zložite.

Rezultati pacientov z zaporednimi cikli DFPP ali brez, ki uporabljajo preskus zaviranja transdukcije luciferaze (BL-TIA). Zaporedni cikli so bili učinkovitejši od neprekinjenih ciklov pri zmanjševanju titrov Nab. Regresijska analiza je predvidevala, da bo 5 ciklov zmanjšalo začetni titar AAVS3 NAb za 94%, kar bi omogočilo zdravljenje 60% bolnikov.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Super User
Super User
Nazaj na vrh
Image

Please enable the javascript to submit this form

O nas

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL