Konferenčni sestanki

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Steven W. Pipe, dr

Prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije HOPE-B: Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX; AMT-061) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B, zdravljeno ne glede na že obstoječe nevtralizirajoče antikapside

Steven W. Pipe, dr

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Annette von Drygalski, dr.med., PharmD

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

Wolfgang A. Miesbach, dr.med

Študija genske terapije pri človeku AAVhu37 Capsid Vector Technology pri hudi hemofiliji A - BAY 2599023 ima široko upravičenost do pacientov ter stabilno in trajno dolgoročno izražanje FVIII

Steven W. Pipe, dr

Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo

Barbara A. Konkle, dr

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Steven W. Pipe, dr 

Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A

Paul Batty, MBBS, dr