Konferenčni sestanki

Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

Predstavila Lindsey A. George, dr.med

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Steven W. Pipe, dr

Dolgoročni rezultati vektorskega genoma in imunogenost prenosa genov AAV FVIII v modelu psov Hemofilija A

Paul Batty, MBBS, dr

Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije

Glenn F. Pierce, dr. Med

Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Steven W. Pipe, dr

Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B

Alok Srivastava, dr. Med., FRACP, FRCPA, FRCP