Poudarki z 62. letnega srečanja in razstave ASH
Prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije HOPE-B: Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B, zdravljeno ne glede na obstoječe nevtralizirajoče antikapside Protitelesa
Steven W. Pipe, dr1, Michael Recht, dr.med., Dr2, Nigel S. Key, dr.med3, Frank WG Leebeek, dr.med., Dr4, Giancarlo Castaman, dr.med5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, dr.med., Dr10, Michiel Coppens, dr.med11, Niamh O'Connell, dr.med., Dr12, John Pasi, MB, ChB, dr., FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, dr.med14, Karina Meijer, dr.med., Dr15, Annette von Drygalski, dr.med., PharmD16, Guy Young, dr.med17, Cedric Hermans, dr.med., MRCP, dr18, Jan Astermark, dr.med., Dr19,20, Robert Klamroth, dr.med., Dr21, Richard S. Lemons, dr.med22, Nathan Visweshwar, dr.med23, Shelley Crary, dr.med., MS24, Rašid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, dr.med27, Esteban Gomez, dr.med28, Rebecca Kruse-Jarres, dr.med29, Adam Kotowski, dr.med30, Doris Quon, dr.med., Dr31, Michael Wang, dr.med32, Allison P. Wheeler, dr.med33, Dr. Eileen K Sawyer34, Stephanie Verweij, univ35, Valerie Colletta, mag36, Naghmana Bajma, dr.med37, Robert Gut, dr.med., Dr36 in Wolfgang A. Miesbach, dr.med., dr38
1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI
2Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland, OR
3Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Univerzitetni medicinski center Rotterdam, Rotterdam, Nizozemska
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Italija
6Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland
7Medicinski center Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nizozemska
9Van Creveldkliniek, Univerzitetni medicinski center Utrecht, Utrecht, Nizozemska
10Oddelek za vaskularno medicino in center za hemostazo in hemofilijo, Univerzitetne bolnišnice Leuven, Leuven, Belgija
11Univerzitetni medicinski centri Amsterdam, Univerza v Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska
12Nacionalni koagulacijski center, bolnišnica St James, Dublin, Irska
13Royal London Haemophilia Center, Barts in London School of Medicine and Dentistry, London, Združeno kraljestvo
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska
15Univerzitetni medicinski center Groningen, Groningen, Nizozemska
16Univerza v Kaliforniji San Diego, La Jolla, CA
17Medicinska šola Univerze v Južni Kaliforniji, Otroška bolnišnica Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruselj, Belgija
19Oddelek za translacijsko medicino-klinična koagulacija, Univerza Lund, Malmo, Švedska
20Univerzitetna bolnišnica Skane, Malmo, Švedska
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Nemčija
22Univerza v Utahu, Salt Lake City, UT
23Univerza južne Floride, Tampa, FL
24Univerza v Arkansasu za medicinske vede, Little Rock, AR
25Univerzitetna bolnišnica Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Združeno kraljestvo
26Univerza Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Združeno kraljestvo
27Zdravstveni znanstveni center Univerze v Teksasu v Houstonu, Houston, TX
28Otroška bolnišnica Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Center za hemofilijo v zahodnem New Yorku, New York
31Ortopedska bolnišnica v Los Angelesu, Center za zdravljenje ortopedske hemofilije, Los Angeles, CA
32Medicinski kampus Anschutz, Univerza v Koloradu, Medicinska fakulteta, Center za hemofilijo in trombozo, Aurora, CO
33Univerzitetni medicinski center Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija
Steven W. Pipe, dr1, Michael Recht, dr.med., Dr2, Nigel S. Key, dr.med3, Frank WG Leebeek, dr.med., Dr4, Giancarlo Castaman, dr.med5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, dr.med., Dr10, Michiel Coppens, dr.med11, Niamh O'Connell, dr.med., Dr12, John Pasi, MB, ChB, dr., FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, dr.med14, Karina Meijer, dr.med., Dr15, Annette von Drygalski, dr.med., PharmD16, Guy Young, dr.med17, Cedric Hermans, dr.med., MRCP, dr18, Jan Astermark, dr.med., Dr19,20, Robert Klamroth, dr.med., Dr21, Richard S. Lemons, dr.med22, Nathan Visweshwar, dr.med23, Shelley Crary, dr.med., MS24, Rašid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, dr.med27, Esteban Gomez, dr.med28, Rebecca Kruse-Jarres, dr.med29, Adam Kotowski, dr.med30, Doris Quon, dr.med., Dr31, Michael Wang, dr.med32, Allison P. Wheeler, dr.med33, Dr. Eileen K Sawyer34, Stephanie Verweij, univ35, Valerie Colletta, mag36, Naghmana Bajma, dr.med37, Robert Gut, dr.med., Dr36 in Wolfgang A. Miesbach, dr.med., dr38
1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI
2Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland, OR
3Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Univerzitetni medicinski center Rotterdam, Rotterdam, Nizozemska
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Italija
6Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland
7Medicinski center Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nizozemska
9Van Creveldkliniek, Univerzitetni medicinski center Utrecht, Utrecht, Nizozemska
10Oddelek za vaskularno medicino in center za hemostazo in hemofilijo, Univerzitetne bolnišnice Leuven, Leuven, Belgija
11Univerzitetni medicinski centri Amsterdam, Univerza v Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska
12Nacionalni koagulacijski center, bolnišnica St James, Dublin, Irska
13Royal London Haemophilia Center, Barts in London School of Medicine and Dentistry, London, Združeno kraljestvo
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska
15Univerzitetni medicinski center Groningen, Groningen, Nizozemska
16Univerza v Kaliforniji San Diego, La Jolla, CA
17Medicinska šola Univerze v Južni Kaliforniji, Otroška bolnišnica Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruselj, Belgija
19Oddelek za translacijsko medicino-klinična koagulacija, Univerza Lund, Malmo, Švedska
20Univerzitetna bolnišnica Skane, Malmo, Švedska
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Nemčija
22Univerza v Utahu, Salt Lake City, UT
23Univerza južne Floride, Tampa, FL
24Univerza v Arkansasu za medicinske vede, Little Rock, AR
25Univerzitetna bolnišnica Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Združeno kraljestvo
26Univerza Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Združeno kraljestvo
27Zdravstveni znanstveni center Univerze v Teksasu v Houstonu, Houston, TX
28Otroška bolnišnica Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Center za hemofilijo v zahodnem New Yorku, New York
31Ortopedska bolnišnica v Los Angelesu, Center za zdravljenje ortopedske hemofilije, Los Angeles, CA
32Medicinski kampus Anschutz, Univerza v Koloradu, Medicinska fakulteta, Center za hemofilijo in trombozo, Aurora, CO
33Univerzitetni medicinski center Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija