Podatki o krvavitvah po izhodiščnih ravneh izražanja FIX pri ljudeh s hemofilijo B: analiza z uporabo "študije faktorske ekspresije"
Poudarki s 63. letnega srečanja ASH

Podatki o krvavitvah po izhodiščnih ravneh izražanja FIX pri ljudeh s hemofilijo B: analiza z uporabo "študije faktorske ekspresije"

Tom Burke, mag1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, doktor znanosti, MBA4, Barbara A Konkle, dr.med5, Declan Noone, mag6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, dr.med9, in Jamie O'Hara, mag1,2 *

1Fakulteta za zdravje in socialno varstvo, Univerza v Chesterju, Chester, Združeno kraljestvo
2HCD Economics, Daresbury, Združeno kraljestvo
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Univerza v Washingtonu, Washingtonski center za krvavitvene motnje, Seattl, WA
6Evropski konzorcij za hemofilijo, Bruselj, Belgija
7Trinity College Dublin, Dublin, Irska
8Irsko društvo za hemofilijo, Dublin, Irska
9Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI

Ključne podatkovne točke

Predvidene krvavitve v generaliziranem linearnem modelu stopnje izražanja faktorjev

Podatki iz dveh študij bremena bolezni (CHESS EU I-II in CHESS US/US+) so bili uporabljeni v generaliziranem linearnem modelu (GLM) z log povezavo za oceno povezave med ravnmi izražanja ABR in FIX (FEL) pri bolnikih s hemofilijo. B. Pri vseh bolnikih, vključenih v analizo (N = 407), je bila povprečna FEL (SD) 9.95 IU/dL (10.5), povprečna ABR (SD) pa 2.4 krvavitev/leto (3.6). Napovedane krvavitve kot funkcija FEL, ki jih proizvaja model, so prikazane zgoraj. Po prilagoditvi glede na starost, ITM in viruse, ki se prenašajo s krvjo, se je povprečni ABR v modelu zmanjšal za 0.8 enote za vsak 1-odstotno povečanje FEL (P <0.001).

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL