AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let
Poudarki s 14. letnega kongresa EAHAD

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

Frank WG Leebeek, dr.med., Dr1, Karina Meijer, dr.med., Dr2, Michiel Coppens, dr.med., Dr3, Peter Kampmann, dr.med4, Robert Klamroth, dr.med5, Roger Schutgens, dr.med., Dr6, Giancarlo Castaman, dr.med7, Erhard Seifried, dr.med., Dr8, Joachim Schwaeble, dr.med9, Halvard Bönig, dr.med1,10, Dr. Eileen K. Sawyer11in Wolfgang Miesbach, dr.med., dr12

1Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

2Univerzitetni medicinski center Groningen, Groningen, Nizozemska

3Univerzitetni medicinski center Amsterdam, Amsterdam, Nizozemska

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska

5Vivantes Klinikum, Berlin, Nemčija

6Van Creveldkliniek, Univerzitetni medicinski center Utrecht, Univerza Utrecht, Utrecht, Nizozemska

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Italija

8Inštitut Frankfurt, Nemška služba za kri Rdečega križa Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Nemčija

9Inštitut Frankfurt, Nemška služba za kri Rdečega križa Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Nemčija

10Univerza v Washingtonu, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

Ključne podatkovne točke

FIX Aktivnost je bila ohranjena v 4.5–5 letih v 2-doznih kohortah
AMT-060 so dajali v odmerkih 5x1012 gc / kg (kohorta 1, N = 5) in 2x1013 gc / kg (kohorta 2, n = 5). Med 5 leti (kohorta 1) in 4.5 leta (kohorta 2) spremljanja je bila povprečna endogena aktivnost FIX 5.2% (95% IZ 2.0–8.4) v kohorti 1 in 7.4% (95% IZ 4.2–10.6) v kohorti 2. Aktivnost FIX je bila v obdobju spremljanja za obe kohorti odvisna od odmerka in stabilna. Vrednosti v oklepajih predstavljajo povprečno aktivnost FIX skozi čas. Vključene so samo vrednosti vsaj 10 dni po zadnjem dajanju koncentrata FIX.
Trajno zmanjšanje krvavitev in predvidena uporaba FIX

* Profilaksa se je zožila in prekinila do 12 tednov, če je bila aktivnost FIX ohranjena na ≥ 2%; * Podatki kohorte 2 za 5. leto predstavljajo 6 mesecev. FIX, faktor IX

V obeh kohortah z odmerki se je povprečno nadomestno zdravljenje ABR in FIX v prvem letu po infuziji močno zmanjšalo in v naslednjih letih ostalo nizko. V kohorti 1 se je uporaba FIX zmanjšala za 84% in ABR za 55% v petih letih glede na stopnjo predobdelave. Pri kohorti 5 sta se uporaba zdravila FIX in ABR zmanjšala za ~ 2% v 100 letih po infuziji.

POVEZANA VSEBINA

Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto s štipendijami za izobraževanje Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL