Poudarki kongresa ISTH 2021
Učinkovitost in varnost valoktokogena Roxaparvovec Prenos gena virusa, povezanega z adenom, za hudo hemofilijo A: rezultati preskušanja faze 3 GENEr8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Cev11, B. Madan12, Ključ NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Poskusna skupina GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Oddelek za interno medicino, Fakulteta za medicinske vede, Univerza v Campinasu, Campinas, Brazilija
2Center za celovito zdravljenje hemofilije, Akademska bolnišnica Charlotte Maxeke Johannesburg, Univerza v Witwatersrandu in NHLS, Johannesburg, Južna Afrika
3Barts in London School of Medicine and Dentistry, London, Združeno kraljestvo
4Center za zdravljenje hemofilije, Kalifornijska univerza Davis, Sacramento, Združene države Amerike
5Univerza v Kaliforniji, San Francisco, ZDA
6Center za hematologijo, Imperial College London, London, Združeno kraljestvo
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Združeno kraljestvo
8Ortopedski center za zdravljenje hemofilije, Los Angeles, Združene države Amerike
9Center za redke bolezni in hemofilijo, Splošna bolnišnica za veterane Taichung, Taichung, Tajvan, provinca Kitajska
10Oddelek za vaskularno medicino in center za hemostazo in hemofilijo, Univerzitetne bolnišnice Leuven, Leuven, Belgija
11Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Združeno kraljestvo
13UNC Center za raziskovanje krvi, Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike
14Neodvisni svetovalec, La Jolla, Združene države Amerike
15Irsko društvo za hemofilijo, Dublin, Irska
16Trinity College, Dublin, Irska
17Oddelek za pediatrijo, Medicinska fakulteta Univerze Indiana, Center za pediatrične raziskave IUPUI-Wells, Indianapolis, Združene države
18Laboratorij za glikobiologijo, Hirszfeldov inštitut za imunologijo in eksperimentalno terapijo, Wroclaw, Poljska
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Združene države Amerike
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Cev11, B. Madan12, Ključ NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Poskusna skupina GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Oddelek za interno medicino, Fakulteta za medicinske vede, Univerza v Campinasu, Campinas, Brazilija
2Center za celovito zdravljenje hemofilije, Akademska bolnišnica Charlotte Maxeke Johannesburg, Univerza v Witwatersrandu in NHLS, Johannesburg, Južna Afrika
3Barts in London School of Medicine and Dentistry, London, Združeno kraljestvo
4Center za zdravljenje hemofilije, Kalifornijska univerza Davis, Sacramento, Združene države Amerike
5Univerza v Kaliforniji, San Francisco, ZDA
6Center za hematologijo, Imperial College London, London, Združeno kraljestvo
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Združeno kraljestvo
8Ortopedski center za zdravljenje hemofilije, Los Angeles, Združene države Amerike
9Center za redke bolezni in hemofilijo, Splošna bolnišnica za veterane Taichung, Taichung, Tajvan, provinca Kitajska
10Oddelek za vaskularno medicino in center za hemostazo in hemofilijo, Univerzitetne bolnišnice Leuven, Leuven, Belgija
11Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Združeno kraljestvo
13UNC Center za raziskovanje krvi, Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike
14Neodvisni svetovalec, La Jolla, Združene države Amerike
15Irsko društvo za hemofilijo, Dublin, Irska
16Trinity College, Dublin, Irska
17Oddelek za pediatrijo, Medicinska fakulteta Univerze Indiana, Center za pediatrične raziskave IUPUI-Wells, Indianapolis, Združene države
18Laboratorij za glikobiologijo, Hirszfeldov inštitut za imunologijo in eksperimentalno terapijo, Wroclaw, Poljska
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Združene države Amerike