Promotor Stabilin-2 modulira imunski odziv na FVIII po dostavi lentivirusnega vektorja pri hemofilnih miših
Poudarki s 25. letnega srečanja ASGCT

Promotor Stabilin-2 modulira imunski odziv na FVIII po dostavi lentivirusnega vektorja pri hemofilnih miših

Predstavila: dr. Antonia Follenzi, Univerza Piemonte Orientale, Novara, Italija

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Oddelek za zdravstvene vede, Univerza Piemonte Orientale, Novara, Italija
2Oddelek za zdravstvene vede, Medicinska šola Mount Sinai, New York, New York

Ključne podatkovne točke

Promotor Stablin-2 (STAB2) usmerja izražanje v LSEC

STAB2 je lovilec receptorjev, ki sodeluje pri čiščenju hialuronana in kompleksa vWF-FVIII. Receptor se v jetrih večinoma izraža z jetrnimi sinusoidnimi endotelijskimi celicami (LSEC). Promotor STAB2 je bil uporabljen za usmerjanje izražanja GFP v LSEC po lentivirusni (LV) dostavi. Injiciranje vektorjev LV.STAB2-GFP/FVIII v imunsko reaktivne miši BALB/c je pokazalo endotelijsko ciljanje in dolgoročno vzdrževanje transgenske ekspresije v primerjavi z uporabo PGK, vseprisotnega promotorja, katerega izražanje je bilo očiščeno v 2 tednih pri injiciranju miši.

STAB2 promotor usmerja izražanje LV.pSTAB2.FVIII pri miših s hemofilijo A

Aktivnost promotorja STAB2 smo dodatno ovrednotili in vivo z injiciranjem LV, ki nosi transgen FVIII, v več sevov hemofilnih miši, čemur je sledila ocena aktivnosti FVIII in tvorba nevtralizirajočih protiteles. Kot je prikazano tukaj, je LV dostava transgena FVIII, ki jo poganja promotor STAB2, vodila do ekspresije FVIII predvsem v LSEC (leva plošča) brez nevtralizirajočih protiteles (desna plošča) do enega leta.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL