Načrt genske terapije

Genska terapija za hemofilijo vključuje uporabo modificiranega virusa za dostavo delovne kopije disfunkcionalnega gena. Bolniki s hemofilijo nimajo dejavnikov, ki bi omogočili normalno strjevanje krvi. Kopija, ki jo prejmejo pri genski terapiji, kodira te bistvene dejavnike strjevanja, kar omogoča normalno strjevanje.

Kako lahko genska terapija pomaga pri hemofiliji

Raziskave genske terapije ponujajo upanje na enkratno zdravljenje bolnikov s hemofilijo. Klinična preskušanja ponujajo obetavne rezultate, saj je mnogim udeležencem uspelo ohraniti visoko raven kritičnih faktorjev strjevanja krvi.

Načrt genske terapije

Bolnike pogosto skrbi varnost in učinkovitost (učinkovitost) zdravljenja. Študije pa kažejo, da skoraj 90 odstotkov udeležencev preskušanja vidi normalno ali skoraj normalno raven aktivnosti antikoagulantnega faktorja.

Prenos genov poteka z nepatogenim virusom in virusom s pomanjkljivo replikacijo, zato so varnostni pomisleki minimalni. Vendar pa vedno obstaja tveganje za infuzijske reakcije pri eksperimentalni genski terapiji in stranske učinke imunosupresivne terapije, če je to potrebno za zmanjšanje zvišanja jetrnih encimov.

Pomembno je tudi vedeti, da je genska terapija učinkovita le pri zdravljenju bolnika. Ne popravlja mutiranega gena, ki povzroča hemofilijo, ali preprečuje staršem, da bi ta gen prenesli na svojega otroka.

O Mednarodno društvo za trombozo in hemostazo (ISTH) sestavljajo svetovno priznani strokovnjaki v svetovni skupnosti za hemofilijo. Poleg tega se razvijajo ISTH izobraževalnih virov ki omogočajo pacientom in družinam sedež v prvi vrsti pri razvoju tega neverjetnega novega protokola zdravljenja.

ISTH pomaga bolnikom razumeti gensko terapijo in kako bi lahko nekoč zdravilo za stanje, ki trenutno zahteva vseživljenjsko zdravljenje.

Image