Poudarki s 15. letnega kongresa EAHAD

Izbira odmerka in načrt študije za B-LIEVE, klinično preskušanje s potrditvijo odmerka 1/2 faze genske terapije FLT180A za bolnike s hemofilijo B

Izbira odmerka in načrt študije za B-LIEVE, klinično preskušanje s potrditvijo odmerka 1/2 faze genske terapije FLT180A za bolnike s hemofilijo B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Končna analiza iz ključne faze 3 preskušanja genske terapije HOPE-B: stabilna učinkovitost in varnost etranacogena Dezaparvovec v stanju dinamičnega ravnovesja pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Končna analiza iz ključne faze 3 preskušanja genske terapije HOPE-B

Wolfgang Miesbach, dr.med

Učinkovitost in varnost prenosa genov Valoctocogene Roxaparvovec za hudo hemofilijo A: Rezultati dvoletne analize GENEr8-1

Učinkovitost in varnost prenosa genov Valoctocogene Roxaparvovec za hudo hemofilijo A: Rezultati dvoletne analize GENEr8-1

Steven W. Pipe, dr

Vpliv prenosa genov Valoctocogene Roxaparvovec za hudo hemofilijo A na kakovost življenja, povezano z zdravjem

Vpliv prenosa genov Valoctocogene Roxaparvovec za hudo hemofilijo A na kakovost življenja, povezano z zdravjem

Johnny Mahlangu, univ.dipl.inž., MBBCh, MMed, FCPath

Poudarki 16. delavnice NHF o novih tehnologijah in prenosu genov za hemofilijo

Povzetek in posledice integracije AAV

Povzetek in posledice integracije AAV

Frederic D. Bushman, dr

Kršitev transgenske tolerance z imunosupresijo

Kršitev transgenske tolerance z imunosupresijo

Valder R. Arruda, MD, PhD

Ciljanje na sinusni endotelij

Ciljanje na sinusni endotelij

Antonia Follenzi, dr.med., dr

Poudarki s 63. letnega srečanja ASH

Post-hoc analiza 8. faze GENEr1-3

Razmerje med endogeno ekspresijo, transgensko ekspresijo FVIII in krvavitvami po prenosu genov valotokogen Roxaparvovec za hudo hemofilijo A: post-hoc analiza preskušanja GENEr8-1 faze 3

Steven W. Pipe, dr

Podatki o krvavitvah po izhodiščnih ravneh izražanja FIX pri ljudeh s hemofilijo B: analiza z uporabo "študije faktorske ekspresije"

Podatki o krvavitvah po izhodiščnih ravneh izražanja FIX pri ljudeh s hemofilijo B: analiza z uporabo "študije faktorske ekspresije"

Steven W. Pipe, dr

Spremljanje več kot 5 let v skupini bolnikov s hemofilijo B, zdravljenih s fidanacogenom Elaparvovec Adeno-povezan virus genske terapije

Spremljanje več kot 5 let v skupini bolnikov s hemofilijo B, zdravljenih s fidanacogenom Elaparvovec Adeno-povezan virus genske terapije

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Ekspresija faktorja IX v normalnem območju preprečuje spontane krvavitve, ki zahtevajo zdravljenje po genski terapiji FLT180a pri bolnikih s hudo hemofilijo B: Dolgoročna nadaljnja študija programa B-Amaze

Ekspresija faktorja IX v normalnem območju preprečuje spontane krvavitve, ki zahtevajo zdravljenje po genski terapiji FLT180a pri bolnikih s hudo hemofilijo B: Dolgoročna nadaljnja študija programa B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Poudarki 28. letnega kongresa ESGCT

Spremljanje mest integracije vektorjev v pristopih genske terapije in vivo s sekvenciranjem tekočinske biopsije-integracije

Spremljanje mest integracije vektorjev v pristopih genske terapije in vivo s sekvenciranjem tekočinske biopsije-integracije

Daniela Cesana, dr

Premagovanje že obstoječe imunosti proti AAV za doseganje varnega in učinkovitega prenosa genov v kliničnih okoljih.

Premagovanje že obstoječe imunosti proti AAV za dosego varnega in učinkovitega prenosa genov v kliničnih nastavitvah.

Giuseppe Ronzitti, dr

Lentivirusna genska terapija za jetra za hemofilijo in drugod

Lentivirusna genska terapija za jetra za hemofilijo in drugod

Alessio Cantore, dr

Trenutna posodobitev kliničnih preskušanj genske terapije za hemofilijo

Trenutna posodobitev kliničnih preskušanj genske terapije za hemofilijo

Wolfgang Miesbach, dr.med

Poudarki kongresa ISTH 2021

CME INFORMACIJE

ZAHTEVAJTE KREDIT

Učinkovitost in varnost valoktokogena Roxaparvovec Prenos gena virusa, povezanega z adenom, za hudo hemofilijo A: rezultati preskušanja faze 3 GENEr8-1

Učinkovitost in varnost valoktokogena Roxaparvovec Prenos gena virusa, povezanega z adenom, za hudo hemofilijo A: rezultati preskušanja faze 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, dr. Med

Poročilo o varnosti jeter iz 3. faze preskusa genske terapije HOPE-B pri odraslih s hemofilijo B

Poročilo o varnosti jeter iz 3. faze preskusa genske terapije HOPE-B pri odraslih s hemofilijo B

Steven W. Pipe, dr

52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B

52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B

Steven W. Pipe, dr

Raziskava zgodnjih izidov po adeno-povezani virusni genski terapiji v modelu pasje hemofilije

Raziskava zgodnjih izidov po adeno-povezani virusni genski terapiji v modelu pasje hemofilije

David Lillicrap, dr. Med., FRCPC

Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec

Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec

Wolfgang A. Miesbach, dr.med., Dr

Pri hemofiliji se razvija evolucija vektorske genske terapije AAV. Ali bodo edinstvene lastnosti BAY 2599023 zadovoljile nepotrebne potrebe?

Pri hemofiliji se razvija evolucija vektorske genske terapije AAV. Ali bodo edinstvene lastnosti BAY 2599023 zadovoljile nepotrebne potrebe?

Steven W. Pipe, dr

Poudarki iz virtualnega kongresa EAHAD 2021

CME INFORMACIJE

ZAHTEVAJTE KREDIT

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Steven W. Pipe, dr

Karakterizacija obstojnosti vektorja virusov, povezanih z adeno, po dolgotrajnem spremljanju pri modelu Haemophilia a Dog

Karakterizacija obstojnosti vektorja virusov, povezanih z adeno, po dolgotrajnem spremljanju pri modelu Haemophilia a Dog

Paul Batty, MBBS, dr

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr.med., PharmD

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

Frank WG Leebeek, dr.med., Dr

Nadaljnje spremljanje nove genske terapije z virusom adeno-povezanega virusa (AAV) (FLT180a) za doseganje normalnih ravni FIX aktivnosti pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Nadaljnje spremljanje nove genske terapije z virusom adeno-povezanega virusa (AAV) (FLT180a) za doseganje normalnih ravni FIX aktivnosti pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Poročila o konferenci ASH

PRIDOBITE KREDIT CME

Študija genske terapije pri človeku AAVhu37 Capsid Vector Technology pri hudi hemofiliji A - BAY 2599023 ima široko upravičenost do pacientov ter stabilno in trajno dolgoročno izražanje FVIII

Študija genske terapije pri človeku AAVhu37 Capsid Vector Technology pri hudi hemofiliji A - BAY 2599023 ima široko upravičenost do pacientov ter stabilno in trajno dolgoročno izražanje FVIII

Steven W. Pipe, dr

Svetovna zveza registra genske terapije hemofilije

Svetovna zveza registra genske terapije hemofilije

Barbara A. Konkle, dr

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

Wolfgang A. Miesbach, dr.med., Dr

Prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije HOPE-B: Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX; AMT-061) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B, zdravljeno ne glede na že obstoječe nevtralizirajoče antikapside

Prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije HOPE-B: Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX; AMT-061) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B, zdravljeno ne glede na že obstoječe nevtralizirajoče antikapside

Steven W. Pipe, dr

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Steven W. Pipe, dr

Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo

Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo

Barbara A. Konkle, dr

Kongresni sestanki ISTH

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

Lindsey A. George, dr. Med

Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

Dolgoročni rezultati vektorskega genoma in imunogenost prenosa genov AAV FVIII v modelu psov Hemofilija A

Paul Batty, MBBS, dr

Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A

Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A

Paul Batty, MBBS, dr

Seje konferenc WFH

Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Steven W. Pipe, dr

Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konferenčni sestanki

PRIDOBITE KREDIT CME

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Steven W. Pipe, dr

Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije

Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije

Glenn F. Pierce, dr. Med

Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B

Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analiza integracije AAV po dolgotrajnem spremljanju hemofilije Psi odkrijejo genetske posledice korekcije genov, posredovane z AAV

Analiza integracije AAV po dolgotrajnem spremljanju hemofilije Psi odkrijejo genetske posledice korekcije genov, posredovane z AAV

Glenn F. Pierce, dr. Med

Poročilo o konferenci iz Orlanda

Poročilo o konferenci iz Orlanda, ki vsebuje strokovne intervjuje o najnovejših napredkih genske terapije.

PRIDOBITE KREDIT CME

Pokrivanje konferenc - V živo iz Orlanda 2019

Najnovejše posodobitve kliničnih preskušanj genske terapije na hemofiliji B

Podatki o dolgoročni varnosti in učinkovitosti iz preskušanj genske terapije pri hemofiliji zagotavljajo optimizem

Dolgotrajno izražanje dogodkov AV, ki jih posreduje AV FVIII na področju prenosa genov in vektorske integracije, pri hemofiliji

Novostni pristopi k genskemu zdravljenju hemofilije v predkliničnem razvoju

Obstoječa protitelesa proti AAV in posledice za gensko terapijo s hemofilijo

Prihodnost genske terapije s hemofilijo

Priprava na odobritev genske terapije za hemofilijo

Poudarki 15. delavnice NHF o novejših tehnologijah in prenosu genov za hemofilijo

Ki ga je predstavila: David Lillicrap, dr. Med. In Glenn F. Pierce, dr
13. in 14. septembra 2019 • Washington, DC

Poročilo o konferenci ISTH 2019 v Melbournu

Konferenčna objava ISTH 2019 v Melbournu, v kateri so strokovni intervjuji o najnovejših napredkih genske terapije.

PRIDOBITE KREDIT CME

Pokrivanje konferenc - ISTH 2019 v Melbournu

Študija ALTA: Genska terapija SB-525 pri odraslih s hemofilijo A

Razširjenost obstoječih AAV protiteles in posledic za gensko terapijo pri hemofiliji

Rezultati študij genske terapije AMT-060 in AMT-061 pri bolnikih s hemofilijo B

Začetni rezultati faze 1/2 alta študije: Genska terapija SB-525 pri odraslih s hemofilijo A

Enoletno spremljanje bolnikov s hemofilijo B po prenosu gena SPK-9001

AMT-061 Prenos gena pri odraslih s hemofilijo B: zgodnji rezultati preskusa faze 2b

Trenutno stanje genske terapije za hemofilijo

FLT180a: AAV vektorja naslednje generacije za hemofilijo B

Stabilno izražanje FIX: posodobljeni rezultati testa genske terapije AMT-060 pri bolnikih s hemofilijo B.

Lentivirusna genska terapija faktorja VIII in faktorja IX pri primatih razen človeka

Valoctocogene Roxaparvovec AAV genska terapija za bolnike s hemofilijo A: Novi rezultati

Preden pogledamo na gensko terapijo za hemofilijo

Oseba na ulici - ISTH 2019 v Melbournu

Spremljajte se kot udeleženci kongresa ISTH 2019 v Melbournu v Avstraliji in razpravljajte o njihovih reakcijah na zasedanje o genskem zdravljenju v hemofiliji.

Gledališče izdelkov - ISTH 2019 Melbourne

Oglejte si, kako bosta Flora Peyvandi, dr. Med., Doktorica K. K. Pasi, MB ChB, doktorica znanosti, FRCP, FRCPath, FRCPCH napovedala začetek genske terapije pri hemofiliji: ISTH Education Initiative

Osnovni anketni plakat

Poster

Plakat, predstavljen na kongresu ISTH 2019
Nedelja, 7. julij • 18:30 - 19:30
Izvleček / Poster #: PB1724
Melbourne, Avstralija

V začetku leta 2019 je ISTH organiziral skupino svetovno priznanih strokovnjakov iz svetovne hemofilijske skupnosti, da bi razvili anketo, s katero so ugotovili nezadovoljene izobraževalne potrebe, značilne za gensko terapijo pri hemofiliji. Raziskava je bila na spletu razposlana mednarodnemu občinstvu. Rezultati so pokazali, da mnogi potrebujejo več izobraževanja o osnovah genske terapije in boljše razumevanje genske terapije kot pristopa k zdravljenju hemofilije A in B.

Izobraževalni načrt

ISTH-ov izobraževalni načrt - vodilno izobraževanje za prihodnost
Priprava na odgovor na ta kritična vprašanja

O nas

Podprto s štipendijami za izobraževanje Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL