Kongresni sestanki ISTH

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

Lindsey A. George, dr. Med

WATCH
Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

Dolgoročni rezultati vektorskega genoma in imunogenost prenosa genov AAV FVIII v modelu psov Hemofilija A

Paul Batty, MBBS, dr

WATCH
Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A

Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A

Paul Batty, MBBS, dr

WATCH

Seje konferenc WFH

Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferenčni sestanki

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije

Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije

Glen F. Pierce, dr. Med

WATCH
Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B

Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analiza integracije AAV po dolgotrajnem spremljanju hemofilije Psi odkrijejo genetske posledice korekcije genov, posredovane z AAV

Analiza integracije AAV po dolgotrajnem spremljanju hemofilije Psi odkrijejo genetske posledice korekcije genov, posredovane z AAV

Glen F. Pierce, dr. Med

WATCH

Poročilo o konferenci iz Orlanda

Poročilo o konferenci iz Orlanda, ki vsebuje strokovne intervjuje o najnovejših napredkih genske terapije.

PRIDOBITE KREDIT CME

Pokrivanje konferenc - V živo iz Orlanda 2019

Najnovejše posodobitve kliničnih preskušanj genske terapije na hemofiliji B
Podatki o dolgoročni varnosti in učinkovitosti iz preskušanj genske terapije pri hemofiliji zagotavljajo optimizem
Dolgotrajno izražanje dogodkov AV, ki jih posreduje AV FVIII na področju prenosa genov in vektorske integracije, pri hemofiliji
Novostni pristopi k genskemu zdravljenju hemofilije v predkliničnem razvoju
Obstoječa protitelesa proti AAV in posledice za gensko terapijo s hemofilijo
Prihodnost genske terapije s hemofilijo
Priprava na odobritev genske terapije za hemofilijo