Steven W. Pipe, dr
Poudarki kongresa ISTH 2021

52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B

SW cev1, FW Leebeek2, M. Recht3, Ključ NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Preiskovalci HOPE-B

1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike

2Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

3Oregon Health & Science University, Portland, Združene države Amerike

4Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike

5Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija

6uniQure Inc, Lexington, Združene države Amerike

7uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

8Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost nad 52 tednov po infuziji

Povprečna in mediana aktivnost FIX za vse udeležence v preskušanju HOPE-B 52 tednov po odmerjanju 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Po zdravljenju se je aktivnost zdravila FIX hitro povečala na povprečno 39.0 ie/dl v 26. tednu in 41.5 ie/dl v 52. tednu.

Neželeni dogodki, povezani z zdravljenjem

Najpogostejši neželeni učinki, povezani z zdravljenjem (po možnosti povezani ali povezani) z incidenco ≥ 5% v populaciji za varnost v obdobju po zdravljenju. Med 408 udeleženci je bilo 53 neželenih dogodkov, od katerih je 91 (med 39 udeleženci) veljalo za neželene učinke, povezane z zdravljenjem (TRAE).

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL