Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Poudarki kongresa ISTH 2021
52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B
SW cev1, FW Leebeek2, M. Recht3, Ključ NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Preiskovalci HOPE-B
1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike
2Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska
3Oregon Health & Science University, Portland, Združene države Amerike
4Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike
5Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija
6uniQure Inc, Lexington, Združene države Amerike
7uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska
8Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija
Ključne podatkovne točke
Povprečna in mediana aktivnost FIX za vse udeležence v preskušanju HOPE-B 52 tednov po odmerjanju 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Po zdravljenju se je aktivnost zdravila FIX hitro povečala na povprečno 39.0 ie/dl v 26. tednu in 41.5 ie/dl v 52. tednu.
Najpogostejši neželeni učinki, povezani z zdravljenjem (po možnosti povezani ali povezani) z incidenco ≥ 5% v populaciji za varnost v obdobju po zdravljenju. Med 408 udeleženci je bilo 53 neželenih dogodkov, od katerih je 91 (med 39 udeleženci) veljalo za neželene učinke, povezane z zdravljenjem (TRAE).
POVEZANA VSEBINA
