Poudarki kongresa ISTH 2021
52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B
SW cev1, FW Leebeek2, M. Recht3, Ključ NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Preiskovalci HOPE-B
1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike
2Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska
3Oregon Health & Science University, Portland, Združene države Amerike
4Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike
5Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija
6uniQure Inc, Lexington, Združene države Amerike
7uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska
8Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija
POVEZANA VSEBINA
Interaktivni spletni seminarji
Dolgoročni rezultati: trajnost in varnost
Predstavila prof. Dr. Margareth C. Ozelo ...
Ovire in priložnosti
Predstavil Frank WG Leebeek, dr.
Podpora bolnikom, svetovanje bolnikom in spremljanje
Predstavila dr.Lindsey A. George ...
Genska terapija za FVIII
Predstavil K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Posodobitev o učinkovitosti kliničnih preskušanj
Predstavil dr.Guy Young ...
Adeno povezana virusna terapija z virusi (AAV): Uporaba pri hemofiliji
Predstavila dr. Barbara A. Konkle ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: uvod v adeno-povezan virusni vektorski prenos genov
Predstavil Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: pogosti problemi genske terapije
Predstavil dr. Thierry VandenDriessche ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: druge strategije in cilji
Predstavil Glenn F. Pierce, dr.
Zgodovina zdravljenja hemofilije: nenadomestljiva terapija z gensko terapijo
Predstavil Steven W. Pipe, MD ...
Spoznavanje genske terapije: terminologija in pojmi
Predstavil David Lillicrap, MD ...
Poddaje