Zlepšenie kvality života súvisiacej so zdravím u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B po podaní génovej terapie Etranacogene Dezaparvovec
Najdôležitejšie udalosti z 30. kongresu ISTH

Zlepšenie kvality života súvisiacej so zdravím u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B po podaní génovej terapie Etranacogene Dezaparvovec

Uvádza: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené štáty americké

R. Itzler1J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, kráľ Pruska, PA, USA, kráľ Pruska, Pensylvánia, Spojené štáty americké
2Klinický výskum Everestu, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Spojené štáty americké
3CSL Behring, kráľ Pruska, PA, USA, kráľ Pruska, Pensylvánia, Spojené štáty americké
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené štáty americké

 

 

Kľúčové dátové body

Endpointy HOPE-B pacientom hlásených výsledkov (PRO).

Sekundárne aj prieskumné výsledné ukazovatele hlásené pacientom sa hodnotili ako súčasť klinickej štúdie HOPE-B. Dva nástroje boli vopred špecifikované ako sekundárne koncové body štúdie, pričom obidva sú generickými dotazníkmi, ktoré nie sú špecifické pre ochorenie hemofílie: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) a EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Okrem toho skúška zahŕňala niekoľko nástrojov PRO, ktoré boli vopred špecifikované ako Exploratory endpoints.

Hem-A-QoL: Zlepšenia udržiavané na 2

Zlepšenia celkového skóre Hem-A-QoL pozorované po roku 1 sa udržali aj po 2 rokoch sledovania. Priemerné celkové skóre sa zlepšilo o 6.2 bodu v porovnaní s nábehom, čo predstavuje zlepšenie o 23.7 %. Špecifické skóre domény súvisiacej s hemofíliou, ktoré bolo významné pri jednoročnom pozorovaní, sa trvalo zlepšovalo 1 roky po génovej terapii.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL