Zacielenie na sínusový endotel
To najlepšie zo 16. workshopu NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu

Zacielenie na sínusový endotel

MUDr. Antonia Follenzi, PhD
Univerzita v Piemonte Orientale
Novara, Taliansko

Kľúčové dátové body

Promótor pF8 riadi expresiu GFP v LSEC

Prirodzený promótor FVIII, pF8, riadi expresiu GFP v pečeňových sínusových endotelových bunkách (LSEC). Imunofluorescenčná analýza pečene C57BL/6 myší s hemofíliou A (HA) 1 a 6 mesiacov po injekcii lentivírusového vektora LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenylindol; GFP, zelený fluorescenčný proteín; Lyve-1, endotelový receptor lymfatických ciev 1, marker pre LSEC)

LV-pF8-FVIII opravená hladina FVIII u myší B6/129-HA je závislá od Treg

Aby sme zhrnuli túto sériu štúdií, imunosupresia s minimálnym znížením Treg buniek je optimálna na zabezpečenie imunitnej tolerancie voči expresii transgénu FIX sprostredkovanej pečeňou. U NHP bola predbežná liečba MMF a rapamycínom, po ktorej nasledovalo oneskorené podávanie rATG, schopná poskytnúť trvalú imunitnú toleranciu, zatiaľ čo rATG alebo daklizumab podávané v čase infúzie vektora nie.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL