Najdôležitejšie udalosti z virtuálneho kongresu EAHAD 2021

Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B

Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Charakterizácia perzistencie vektora súvisiaceho s adeno-vírusom po dlhodobom sledovaní na modeli hemofílie a psa

Charakterizácia perzistencie vektora súvisiaceho s adeno-vírusom po dlhodobom sledovaní na modeli hemofílie a psa

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)

Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

Briefingy na konferencii ASH

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.

Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.

Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

Brífingy konferencie ISTH

Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A

Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

Dlhodobé výsledky vektorového genómu a imunogenita prenosu génu AAV FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)

Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

Konferencie WFH

Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B

Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferenčné brífingy

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie

Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B

Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.

Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Konferenčné pokrytie z Orlanda

Konferenčné pokrytie z Orlanda s odbornými rozhovormi o najnovších pokrokoch v génovej terapii.

EARN CME ÚVER

Rozsah konferencie - živý z Orlanda 2019

Posledné aktualizácie klinických pokusov s génovou terapiou u hemofílie B
Údaje o dlhodobej bezpečnosti a účinnosti z génovej terapie pri hemofílii poskytujú optimizmus
Dlhodobá expresia AAV sprostredkovaných prenosov génov FVIII a vektorovej integrácie v hemofílii
Nové prístupy k génovej terapii hemofílie v predklinickom vývoji
Preexistujúce protilátky proti AAV a dôsledky liečby hemofíliou
Budúcnosť génovej terapie hemofílie
Príprava na schválenie génovej terapie hemofílie