Najdôležitejšie udalosti z 25. výročného stretnutia ASGCT

Stabilná hemostatická korekcia a zlepšená kvalita života súvisiaca s hemofíliou: Záverečná analýza z kľúčovej fázy 3 štúdie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Stabilná hemostatická korekcia a zlepšená kvalita života súvisiaca s hemofíliou: Záverečná analýza z kľúčovej fázy 3 štúdie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Dodanie mRNA LNP CRISPR/Cas9 na opravu malej delécie v géne FVIII u myší s hemofíliou A

Dodanie mRNA LNP CRISPR/Cas9 na opravu malej delécie v géne FVIII u myší s hemofíliou A

Chun-Yu Chen, PhD

Variant faktora VIII s elimináciou N-glykozylačného miesta na 2118 znížené anti-FVIII imunitné reakcie u myší s hemofíliou A liečených génovou terapiou

Variant faktora VIII s elimináciou N-glykozylačného miesta na 2118 znížené anti-FVIII imunitné reakcie u myší s hemofíliou A liečených génovou terapiou

Carol H. Miao, MUDr

Promótor stabilizínu-2 moduluje imunitnú odpoveď na FVIII po podaní lentivírusového vektora u hemofilických myší

Promótor stabilizínu-2 moduluje imunitnú odpoveď na FVIII po podaní lentivírusového vektora u hemofilických myší

MUDr. Antonia Follenzi, PhD

To najlepšie zo Svetového kongresu WFH 2022

Používanie registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie na dlhodobé sledovanie pacientov s hemofíliou liečených génovou terapiou

Používanie registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie na dlhodobé sledovanie pacientov s hemofíliou liečených génovou terapiou

Barbara Konkle, MUDr

Dostupné pre CME Credit!

Téma: Génová terapia pri hemofílii
Typ akreditácie: Kredit (y) AMA PRA kategórie 1™
Dátum vydania: Júna 6, 2022
Dátum spotreby: Júna 5, 2023
Odhadovaný čas na dokončenie aktivity: 15 minúty

INFORMÁCIE CME

ZISKOVÝ KREDIT

Najdôležitejšie udalosti zo 15. výročného kongresu EAHAD

Výber dávky a návrh štúdie pre B-LIEVE, klinická skúška 1/2 fázy potvrdenia dávky génovej terapie FLT180A pre pacientov s hemofíliou B

Výber dávky a návrh štúdie pre B-LIEVE, klinická skúška 1/2 fázy potvrdenia dávky génovej terapie FLT180A pre pacientov s hemofíliou B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Záverečná analýza z kľúčovej fázy 3 štúdie génovej terapie HOPE-B: Stabilná účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B

Záverečná analýza z Pivotnej fázy 3 štúdie HOPE-B génovej terapie

Wolfgang Miesbach, MUDr

Účinnosť a bezpečnosť prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pri ťažkej hemofílii A: Výsledky dvojročnej analýzy GENEr8-1

Účinnosť a bezpečnosť prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pri ťažkej hemofílii A: Výsledky dvojročnej analýzy GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

Vplyv prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú hemofíliu A na kvalitu života súvisiacu so zdravím

Vplyv prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú hemofíliu A na kvalitu života súvisiacu so zdravím

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

To najlepšie zo 16. workshopu NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu

Súhrn a dôsledky integrácie AAV

Zhrnutie a dôsledky integrácie AAV

Frederic D. Bushman, PhD

Prelomenie tolerancie transgénu prostredníctvom imunosupresie

Prelomenie transgénovej tolerancie prostredníctvom imunosupresie

MUDr Valder R. Arruda, PhD

Zacielenie na sínusový endotel

Zacielenie na sínusový endotel

MUDr. Antonia Follenzi, PhD

Najdôležitejšie udalosti 63. výročného stretnutia ASH

Post-hoc analýza GENEr8-1 3. fázy štúdie

Vzťah medzi endogénnou, transgénnou expresiou FVIII a udalosťami krvácania po prenose génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú hemofíliu A: Post-Hoc analýza štúdie GENEr8-1 fázy 3

Steven W. Pipe, MD

Údaje o krvácaní naprieč východiskovou líniou OPRAVTE hladiny expresie u ľudí s hemofíliou B: Analýza využívajúca 'faktorovú expresnú štúdiu

Údaje o krvácaní naprieč východiskovou líniou OPRAVTE hladiny expresie u ľudí s hemofíliou B: Analýza využívajúca 'faktorovú expresnú štúdiu

Steven W. Pipe, MD

Sledovanie viac ako 5 rokov v kohorte pacientov s hemofíliou B liečených génovou terapiou fidanakogénom Elaparvovec adeno-asociovaným vírusom

Sledovanie viac ako 5 rokov v kohorte pacientov s hemofíliou B liečených génovou terapiou fidanakogénom Elaparvovec adeno-asociovaným vírusom

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Expresia faktora IX v normálnom rozsahu zabraňuje spontánnemu krvácaniu vyžadujúcemu liečbu po génovej terapii FLT180a u pacientov s ťažkou hemofíliou B: Dlhodobá následná štúdia programu B-Amaze

Expresia faktora IX v normálnom rozsahu zabraňuje spontánnemu krvácaniu vyžadujúcemu liečbu po génovej terapii FLT180a u pacientov s ťažkou hemofíliou B: Dlhodobá následná štúdia programu B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Najdôležitejšie udalosti z 28. výročného kongresu ESGCT

Monitorovanie miest integrácie vektorov v prístupoch génovej terapie in vivo pomocou sekvenovania tekutej biopsie-integrácie-miesta

Monitorovanie miest integrácie vektorov v prístupoch génovej terapie in vivo pomocou sekvenovania tekutej biopsie-integrácie-miesta

Daniela Cesana, PhD

Prekonanie už existujúcej imunity anti-AAV na dosiahnutie bezpečného a efektívneho prenosu génov v klinických podmienkach.

Prekonanie už existujúcej anti-AAV imunity na dosiahnutie bezpečného a efektívneho prenosu génov v klinickom prostredí.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivírusová génová terapia pečene pre hemofíliu a ďalej

Lentivírusová génová terapia pečene pre hemofíliu a ďalej

Alessio Cantore, PhD

Aktuálna aktualizácia klinických štúdií o génovej terapii hemofílie

Aktuálna aktualizácia klinických štúdií o génovej terapii hemofílie

Wolfgang Miesbach, MUDr

To najlepšie z kongresu ISTH 2021

INFORMÁCIE CME

ZISKOVÝ KREDIT

Účinnosť a bezpečnosť Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný vírusový génový prenos pre ťažkú hemofíliu A: výsledky zo štúdie fázy 3 GENEr8-1

Účinnosť a bezpečnosť Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný vírusový génový prenos pre ťažkú hemofíliu A: výsledky zo štúdie fázy 3 GENEr8-1

MUDr. Margareth C. Ozelo, PhD

Prípadová bezpečnosť pečene z klinickej štúdie fázy 3 génovej terapie HOPE-B u dospelých s hemofíliou B

Prípadová bezpečnosť pečene z klinickej štúdie fázy 3 génovej terapie HOPE-B u dospelých s hemofíliou B

Steven W. Pipe, MD

52-týždňová účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B: údaje zo skúšania génovej terapie fázy 3 HOPE-B

52-týždňová účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B: údaje zo skúšania génovej terapie fázy 3 HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

Vyšetrenie včasných výsledkov po adeno-asociovanej vírusovej génovej terapii na modeli hemofílie psov

Vyšetrenie včasných výsledkov po adeno-asociovanej vírusovej génovej terapii na modeli hemofílie psov

David Lillicrap, MD, FRCPC

Klinické výsledky u dospelých s hemofíliou B s alebo bez už existujúcich neutralizujúcich protilátok na AAV5: údaje za 6 mesiacov zo štúdie fázy 3 s etanakogénom Dezaparvovec HOPE-B s génovou terapiou

Klinické výsledky u dospelých s hemofíliou B s alebo bez už existujúcich neutralizujúcich protilátok na AAV5: údaje za 6 mesiacov zo štúdie fázy 3 s etanakogénom Dezaparvovec HOPE-B s génovou terapiou

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

Evolúcia génovej vektorovej terapie AAV prebieha v hemofílii. Riešia jedinečné vlastnosti BAY 2599023 vynikajúce potreby?

Evolúcia génovej vektorovej terapie AAV prebieha v hemofílii. Riešia jedinečné vlastnosti BAY 2599023 vynikajúce potreby?

Steven W. Pipe, MD

Najdôležitejšie udalosti z virtuálneho kongresu EAHAD 2021

INFORMÁCIE CME

ZISKOVÝ KREDIT

Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B

Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B

Steven W. Pipe, MD

Charakterizácia perzistencie vektora súvisiaceho s adeno-vírusom po dlhodobom sledovaní na modeli hemofílie a psa

Charakterizácia perzistencie vektora súvisiaceho s adeno-vírusom po dlhodobom sledovaní na modeli hemofílie a psa

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)

Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Briefingy na konferencii ASH

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Steven W. Pipe, MD

Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Barbara A. Konkle, MUDr

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.

Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Steven W. Pipe, MD

Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.

Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.

Barbara A. Konkle, MUDr

Brífingy konferencie ISTH

Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A

Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A

Lindsey A. George, MD

Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

Dlhodobé výsledky vektorového genómu a imunogenita prenosu génu AAV FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Paul Batty, MBBS, PhD

Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)

Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)

Pratima Chowdaryová, MRCP, FRCPath

Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Paul Batty, MBBS, PhD

Konferencie WFH

Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B

Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B

Steven W. Pipe, MD

Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konferenčné brífingy

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie

Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B

Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.

Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Konferenčné pokrytie z Orlanda

Konferenčné pokrytie z Orlanda s odbornými rozhovormi o najnovších pokrokoch v génovej terapii.

Rozsah konferencie - živý z Orlanda 2019

Posledné aktualizácie klinických pokusov s génovou terapiou u hemofílie B

Údaje o dlhodobej bezpečnosti a účinnosti z génovej terapie pri hemofílii poskytujú optimizmus

Dlhodobá expresia AAV sprostredkovaných prenosov génov FVIII a vektorovej integrácie v hemofílii

Nové prístupy k génovej terapii hemofílie v predklinickom vývoji

Preexistujúce protilátky proti AAV a dôsledky liečby hemofíliou

Budúcnosť génovej terapie hemofílie

Príprava na schválenie génovej terapie hemofílie

Najdôležitejšie udalosti z 15. seminára NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu

Predložila: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. september 2019 • Washington, DC

Obraz

Konferenčné pokrytie z ISTH 2019 v Melbourne

Konferenčné pokrytie z ISTH 2019 v Melbourne, s odbornými rozhovormi o najnovších pokrokoch v génovej terapii.

Konferenčné pokrytie - ISTH 2019 v Melbourne

Štúdia ALTA: Génová terapia SB-525 u dospelých s hemofíliou A

Prevalencia bezplatných AAV protilátok a implikácií pre génovú terapiu hemofílie

Výsledky skúšok génovej terapie AMT-060 a AMT-061 u pacientov s hemofíliou B

Počiatočné výsledky štúdie Alta fázy 1/2: Génová terapia SB-525 u dospelých s hemofíliou A

Jednoročné sledovanie pacientov s hemofíliou B po prenose génov SPK-9001

Prenos génov AMT-061 u dospelých s hemofíliou B: včasné výsledky skúšky fázy 2b

Aktuálny stav génovej terapie hemofílie

FLT180a: AAV vektor novej generácie pre hemofíliu B

Stabilná expresia FIX: Aktualizované výsledky pokusu o génovú terapiu AMT-060 u pacientov s hemofíliou B.

Génová terapia faktorom VIII a faktorom IX na lentivírusových vektoroch u primátov

Valoctocogene Roxaparvovec AAV génová terapia pre pacientov s hemofíliou A: Nové výsledky

Pozeráme sa na génovú terapiu hemofílie

Osoba na ulici - ISTH 2019 v Melbourne

Sledujte ako účastníci kongresu ISTH 2019 v austrálskom Melbourne, diskutujte o svojich reakciách na reláciu génovej terapie v hemofílii.

Product Theatre- ISTH 2019 Melbourne

Sledujte, ako Flora Peyvandi, MD, PhD a K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH oznamujú spustenie génovej terapie v hemofílii: Iniciatíva vzdelávania ISTH

Plagát základného prieskumu

Plagát

Plagát predstavený na kongrese ISTH 2019
Nedeľa 7. júla • 18:30 - 19:30
Abstrakt / Plagát č.: PB1724
Melbourne, Austrália

Začiatkom roku 2019 ISTH usporiadala skupinu svetovo uznávaných odborníkov z globálnej hemofilickej komunity, aby vypracovala prieskum s cieľom identifikovať neuspokojené vzdelávacie potreby špecifické pre génovú terapiu hemofílie. Prieskum bol distribuovaný online medzinárodnému publiku. Výsledky ukázali, že mnohí potrebujú viac vzdelávania o základoch génovej terapie a lepšie pochopenie génovej terapie ako liečebného prístupu pri hemofílii A a B.

Zobraziť plagát

Vzdelávací plán

Vzdelávací plán ISTH - usmernenie vzdelávania pre budúcnosť
Pripravujem vás na zodpovedanie týchto kritických otázok

Obraz

Spat na zaciatok

Súhlasím s Podmienky a Ochrana osobných údajov

O Nás

Podporené vzdelávacími grantmi spoločností Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL