Highlights From the EAHAD 2021 Virtual Congress

Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B

Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B

Steven W. Pipe, MD

Characterisation of Adeno-Associated Virus Vector Persistence After Long-Term Follow-up in the Haemophilia a Dog Model

Characterisation of Adeno-Associated Virus Vector Persistence After Long-Term Follow-up in the Haemophilia a Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)

Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Briefingy na konferencii ASH

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Steven W. Pipe, MD

Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Barbara A. Konkle, MD

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.

Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Steven W. Pipe, MD

Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.

Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.

Barbara A. Konkle, MD

Brífingy konferencie ISTH

Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A

Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A

Lindsey A. George, MD

Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

Dlhodobé výsledky vektorového genómu a imunogenita prenosu génu AAV FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Paul Batty, MBBS, PhD

Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)

Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A

Paul Batty, MBBS, PhD

Konferencie WFH

Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B

Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B

Steven W. Pipe, MD

Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konferenčné brífingy

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven W. Pipe, MD

Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie

Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B

Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.

Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Konferenčné pokrytie z Orlanda

Konferenčné pokrytie z Orlanda s odbornými rozhovormi o najnovších pokrokoch v génovej terapii.

Rozsah konferencie - živý z Orlanda 2019

Posledné aktualizácie klinických pokusov s génovou terapiou u hemofílie B

Údaje o dlhodobej bezpečnosti a účinnosti z génovej terapie pri hemofílii poskytujú optimizmus

Dlhodobá expresia AAV sprostredkovaných prenosov génov FVIII a vektorovej integrácie v hemofílii

Nové prístupy k génovej terapii hemofílie v predklinickom vývoji

Preexistujúce protilátky proti AAV a dôsledky liečby hemofíliou

Budúcnosť génovej terapie hemofílie

Príprava na schválenie génovej terapie hemofílie

Najdôležitejšie udalosti z 15. seminára NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu

Predložila: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. september 2019 • Washington, DC

Obraz

Konferenčné pokrytie z ISTH 2019 v Melbourne

Konferenčné pokrytie z ISTH 2019 v Melbourne, s odbornými rozhovormi o najnovších pokrokoch v génovej terapii.

Konferenčné pokrytie - ISTH 2019 v Melbourne

Štúdia ALTA: Génová terapia SB-525 u dospelých s hemofíliou A

Prevalencia bezplatných AAV protilátok a implikácií pre génovú terapiu hemofílie

Výsledky skúšok génovej terapie AMT-060 a AMT-061 u pacientov s hemofíliou B

Počiatočné výsledky štúdie Alta fázy 1/2: Génová terapia SB-525 u dospelých s hemofíliou A

Jednoročné sledovanie pacientov s hemofíliou B po prenose génov SPK-9001

Prenos génov AMT-061 u dospelých s hemofíliou B: včasné výsledky skúšky fázy 2b

Aktuálny stav génovej terapie hemofílie

FLT180a: AAV vektor novej generácie pre hemofíliu B

Stabilná expresia FIX: Aktualizované výsledky pokusu o génovú terapiu AMT-060 u pacientov s hemofíliou B.

Génová terapia faktorom VIII a faktorom IX na lentivírusových vektoroch u primátov

Valoctocogene Roxaparvovec AAV génová terapia pre pacientov s hemofíliou A: Nové výsledky

Pozeráme sa na génovú terapiu hemofílie

Osoba na ulici - ISTH 2019 v Melbourne

Sledujte ako účastníci kongresu ISTH 2019 v austrálskom Melbourne, diskutujte o svojich reakciách na reláciu génovej terapie v hemofílii.

Product Theatre- ISTH 2019 Melbourne

Sledujte, ako Flora Peyvandi, MD, PhD a K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH oznamujú spustenie génovej terapie v hemofílii: Iniciatíva vzdelávania ISTH

Plagát základného prieskumu

Plagát

Plagát predstavený na kongrese ISTH 2019
Nedeľa 7. júla • 18:30 - 19:30
Abstrakt / Plagát č.: PB1724
Melbourne, Austrália

Začiatkom roku 2019 ISTH usporiadala skupinu svetovo uznávaných odborníkov z globálnej hemofilickej komunity, aby vypracovala prieskum s cieľom identifikovať neuspokojené vzdelávacie potreby špecifické pre génovú terapiu hemofílie. Prieskum bol distribuovaný online medzinárodnému publiku. Výsledky ukázali, že mnohí potrebujú viac vzdelávania o základoch génovej terapie a lepšie pochopenie génovej terapie ako liečebného prístupu pri hemofílii A a B.

Zobraziť plagát

Vzdelávací plán

Vzdelávací plán ISTH - usmernenie vzdelávania pre budúcnosť
Pripravujem vás na zodpovedanie týchto kritických otázok

Obraz

Spat na zaciatok

Súhlasím s Podmienky a Ochrana osobných údajov

O Nás

Podporované vzdelávacími grantmi od BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc

Základné SSL