Highlights From the EAHAD 2021 Virtual Congress
Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Characterisation of Adeno-Associated Virus Vector Persistence After Long-Term Follow-up in the Haemophilia a Dog Model
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Briefingy na konferencii ASH
Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.
Steven W. Pipe, MD
Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b
Steven W. Pipe, MD
Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.
Barbara A. Konkle, MD
Brífingy konferencie ISTH
Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A
Lindsey A. George, MD
Dlhodobé výsledky vektorového genómu a imunogenita prenosu génu AAV FVIII v modeli psov s hemofíliou A
Paul Batty, MBBS, PhD
Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A
Paul Batty, MBBS, PhD
Konferencie WFH
Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B
Steven W. Pipe, MD
Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferenčné brífingy
Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII
Steven W. Pipe, MD
Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferenčné pokrytie z Orlanda
Konferenčné pokrytie z Orlanda s odbornými rozhovormi o najnovších pokrokoch v génovej terapii.
Rozsah konferencie - živý z Orlanda 2019






