Vzťah medzi endogénnou, transgénnou expresiou FVIII a udalosťami krvácania po prenose génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú ​​hemofíliu A: Post-Hoc analýza štúdie GENEr8-1 fázy 3
Najdôležitejšie udalosti 63. výročného stretnutia ASH

Vzťah medzi endogénnou, transgénnou expresiou FVIII a udalosťami krvácania po prenose génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú ​​hemofíliu A: Post-Hoc analýza štúdie GENEr8-1 fázy 3

Steven W. Pipe, MD1, MUDr. Margareth C Ozelo, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MUDr8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, MUDr. Sheng-Chieh Chou, PhD12 *, MUDr. Susan Shapiro, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MUDr22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, MUDr. Tara M Robinson, PhD22 *a Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Katedra pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Interná klinika, Lekárska fakulta, Univerzita Campinas, Campinas, Brazília
3Národné centrum pre hemofíliu a výskumný ústav trombózy a hemostázy Amalia Biron, Sheba Medical Center, Tel Hašomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Izrael
4Centrum pre krvácanie a poruchy zrážanlivosti, Medical Center University of Minnesota, Minneapolis, MN
5University of Queensland, Brisbane, QLD, Austrália
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Austrália
7Kalifornská univerzita San Francisco, San Francisco, CA
8Nadácia Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londýn, Spojené kráľovstvo
9Centrum pre hematológiu, Katedra medicíny, Imperial College London, Londýn, Spojené kráľovstvo
10Ortopedické centrum na liečbu hemofílie, Los Angeles, CA
11Oddelenie molekulárnej medicíny, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Divízia hematológie, oddelenie interného lekárstva, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Spojené kráľovstvo
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Spojené kráľovstvo
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Spojené kráľovstvo
16Hemophilia Treatment Center, Nationwide Children's Hospital a The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Centrum pre hemofíliu a trombózu, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18Centrum pre výskum krvi UNC, Univerzita v Severnej Karolíne v Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Katedra pediatrie, Lekárska fakulta Indiana University, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratórium glykobiológie, Hirszfeldov ústav imunológie a experimentálnej terapie, Wroclaw, Poľsko
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Veľká Británia
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Kľúčové dátové body

Návrh štúdie GENEr3-8 fázy 1

Výsledky z fázy 3 štúdie GENEr8-1 sa analyzovali na vzťah medzi aktivitou FVIII odvodeného od transgénu a krvácaním. Z celkového počtu účastníkov štúdie (N = 134) táto analýza zahŕňala podskupinu pacientov, ktorí mali ≥ 1 liečené krvácanie v období po prechode, ktoré začalo 1 mesiac po skončení obdobia po profylaxii, ktoré nasledovalo infúzia transgénu.

ABR u účastníkov s liečeným krvácaním po prechode (n = 22)

Z celkového počtu 134 účastníkov štúdie GENEr8-1 malo 22 (16 %) aspoň 1 liečené krvácanie v období po prechode. ABR je zobrazená pre týchto účastníkov pre obdobie štúdie pred infúziou a po infúzii a po profylaxii. V porovnaní s východiskovou hodnotou malo 15 účastníkov pokles ABR, 2 mali zvýšenie ABR < 1 (čierne šípky) a 5 malo zvýšenie ABR > 1 (oranžové šípky).

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL