Používanie registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie na dlhodobé sledovanie pacientov s hemofíliou liečených génovou terapiou
To najdôležitejšie zo Svetového kongresu WFH 2022

Používanie registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie na dlhodobé sledovanie pacientov s hemofíliou liečených génovou terapiou

Uvádza: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffinová2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1University of Washington, Seattle, Spojené štáty americké
2Svetová federácia hemofílie, Montreal, Kanada
3Medzinárodná spoločnosť pre trombózu a hemostázu, Carrboro, Spojené štáty americké
4Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, Spojené štáty americké
5Katedra metód, dôkazov a dopadov výskumu zdravia, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Lekárska klinika 2/Inštitút transfúznej medicíny Univerzitná nemocnica Frankfurt, Nemecko
7Európske konzorcium pre hemofíliu, Belgicko
8Università degli Studi di Milano, Taliansko
9Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené štáty americké
10Americká sieť pre trombózu a hemostázu, Rochester, Spojené štáty americké
11Institute for Policy Advancement Ltd. a Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Spojené štáty americké
13Univerzita Witwatersrand, Južná Afrika

Kľúčové dátové body

Implementácia WFH GTR

Register génovej terapie WFH (GTR) je prospektívny, observačný a dlhodobý register s celkovým cieľom zhromažďovať údaje o všetkých pacientoch, ktorí dostávajú génovú terapiu hemofílie, a to v klinických štúdiách aj vo fáze po uvedení lieku na trh, ak a keď bude schválený. Toto sú primárne a sekundárne ciele registra.

Ciele WFH GTR

Aby bolo možné implementovať GTR, WFH oslovuje jednotlivé centrá na liečbu hemofílie (HTC), počnúc tými, ktoré sú zapojené do klinických skúšok génovej terapie hemofílie. O príspevok budú požiadané aj národné registre hemofílie. WFH tiež spolupracuje s priemyslom na vývoji procesu získavania údajov z ukončených klinických štúdií.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL