Vplyv prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú ​​hemofíliu A na kvalitu života súvisiacu so zdravím
Najdôležitejšie udalosti zo 15. výročného kongresu EAHAD

Vplyv prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú ​​hemofíliu A na kvalitu života súvisiacu so zdravím

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Írska spoločnosť pre hemofíliu;2Trinity College, Dublin, Írsko;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Južná Afrika;4 Oddelenie cievnej medicíny a centrum hemostázy a hemofílie, Univerzitné nemocnice Leuven, Leuven, Belgicko;5 Centrum pre zriedkavé choroby a hemofíliu, Všeobecná nemocnica veteránov Taichung, Taichung, Taiwan, provincia Číny;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Spojené kráľovstvo;7 Oddelenie hematológie, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austrália;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, United States;9 Jednotka hemostázy a trombózy, Centrum pre liečbu hemofílie, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Hematologický ústav, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austrália;11 Pediatrická hematologická onkológia, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Spojené štáty americké;12 Oddelenie hematológie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Austrália;13 AP-HM, Oddelenie detskej hematológie onkológie, Detská nemocnica La Timone, Univerzita Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francúzsko;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Španielsko;15 Oddelenie hematológie, Southampton University Hospital, Southampton, Spojené kráľovstvo;16 Katedra medicíny, Washingtonská univerzita v St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Spojené štáty americké;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Centrum komplexnej starostlivosti pre liečbu hemofílie, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Nemecko;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené štáty

Kľúčové dátové body

Celkové skóre Haemo-QOL-A a skóre domény

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 a dP < 0.001. Tučné písmo naznačuje, že CFB mala prieskum P-hodnota < 0.05. Haemo-QOL-A, Dotazník kvality života špecifický pre hemofíliu pre dospelých.

Výsledky analýzy Haemo-QOL-A pre fázu 3 klinického skúšania GENEr8-1 valoktokogénovej génovej terapie roxaparvovec pre hemofíliu A. Doménové a celkové skóre sú zobrazené pre východiskovú hodnotu, 26. týždeň a 52. týždeň. Ružové tieňovanie označuje priemernú zmenu oproti východiskovej hodnote (CFB), čo je ≥ klinicky dôležitý rozdiel (CID) pre skóre domény (6.0) a celkové skóre (5.5).

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL