Pokroky v génovej terapii hemofílie

Kľúčové úvahy:
Pokroky v génovej terapii hemofílie

Zaznamenané naživo ako piatkové satelitné sympózium predchádzajúce 62. výročnému stretnutiu a výstave ASH

Po skončení každého videa posuňte zobrazenie nadol na stránke a otvorte ďalšie

úvody

Prednáša: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Génová terapia je prísľubom pre jednotlivcov s rôznymi chorobami, vrátane rakoviny, AIDS, cukrovky, srdcových chorôb a hemofílie. Tento inovatívny prístup k liečbe mení gény vo vnútri buniek tela, aby zastavil túto chorobu. 

Génová terapia sa pokúša nahradiť alebo fixovať mutované gény a zvýšiť pravdepodobnosť výskytu chorých buniek pre imunitný systém. Hemofília A a B sa dedia ako súčasť recesívneho modelu viazaného na X. Genetika hemofílie zahrnuje gény nachádzajúce sa v chromozóme X a na vznik tejto poruchy krvácania je potrebný iba jeden chybný gén.

Bunková a génová terapia sa stále študuje, ale výsledky sú sľubné. Klinické skúšky preukázali úspech a Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil jeden typ bunkovej terapie. V našom Kľúčové úvahy: Pokroky v génovej terapii hemofílie pod vedením Glenna F. Pierceho diskutujeme o prehľade choroby, súčasnom stave génovej terapie a ďalších.