Výsledky z B-LIEVE, štúdie fázy 1/2 s potvrdením dávky FLT180a AAV génovej terapie u pacientov s hemofíliou B
Najdôležitejšie udalosti z 30. kongresu ISTH

Výsledky z B-LIEVE, štúdie fázy 1/2 s potvrdením dávky FLT180a AAV génovej terapie u pacientov s hemofíliou B

Uvádza: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornia, Spojené štáty americké

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Áno3, F. Ferrante3

1Detská nemocnica Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Kalifornia, Spojené štáty
2Royal Free Hospital, Londýn, Anglicko, Spojené kráľovstvo
3Freeline, Stevenage, Anglicko, Spojené kráľovstvo

 

Kľúčové dátové body

FIX Úrovne

Hladiny FIX pre prvých 3 pacientov s hemofíliou B, ktorým bola podávaná génová terapia FLT180a AAV v štúdii fázy 1/2 B-LIEVE. Hodnoty FIX pochádzajú z jednostupňového testu v centrálnom laboratóriu; horizontálna prerušovaná čiara je spodná hranica normálnej expresie FIX (50 IU/dl). K 23. máju 2022, zníženie údajov, hladiny FIX boli 93, 92 a 80 v deň štúdie 77, 56 a 36 pre pacientov 1, 2 a 3, v tomto poradí.

FIX a sprievodné hladiny ALT

Hladiny FIX (červená) a ALT (žltá) u 3 pacientov, ktorým sa podával FLT180a v štúdii B-LIEVE. Tri týždne po infúzii FLT180a pacienti začali s postupným znižovaním dávky perorálnych kortikosteroidov a krátkou dávkou perorálneho takrolimu ako profylaxie, aby sa minimalizovali imunitné reakcie súvisiace s vektorom. Vertikálne bodkované čiary sú profylaktické exogénne FIX infúzie prijaté v dňoch po infúzii FLT180a.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL