Výber dávky a návrh štúdie pre B-LIEVE, klinická skúška 1/2 fázy potvrdenia dávky génovej terapie FLT180A pre pacientov s hemofíliou B
Najdôležitejšie udalosti zo 15. výročného kongresu EAHAD

Výber dávky a návrh štúdie pre B-LIEVE, klinická skúška 1/2 fázy potvrdenia dávky génovej terapie FLT180A pre pacientov s hemofíliou B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, Pozdĺž4

1Detská nemocnica Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornia, Spojené štáty americké;2 Centrum pre hemofíliu a trombózu Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London,Spojené kráľovstvo;4 Freeline, Stevenage, Spojené kráľovstvo

Kľúčové dátové body

B-AMAZE Dávková odpoveď

Štúdia B-LIEVE je štúdia fázy 1/2 komerčne vyrábaného FLT180a navrhnutá na potvrdenie cieľovej dávky pre štúdiu fázy 3. Počiatočná dávka pre B-LIEVE bola založená na výsledkoch štúdie B-AMAZE, ktorá preukázala, že hladiny FIX na 21. deň po infúzii boli vysoko prediktívne pre hladiny FIX na 182. deň (26. týždeň). Emax model dávka-odozva ukázal, že dávka 7.7 x 1011 vg/kg by mala produkovať priemernú hladinu FIX 67 % normálnej hodnoty na 21. deň, čo zodpovedá priemernej hladine FIX 115 % normálnej hodnoty na 182. deň.

Plán dávkovania pre návrh štúdie B-LIEVE

Návrh adaptívnej štúdie pre B-LIEVE zahŕňa počiatočnú dávku FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg u 3 účastníkov. Počiatočná dávka bude upravená v nasledujúcich kohortách s 3 účastníkmi, každý na základe hladín FIX dňa 21 v predchádzajúcej kohorte. Až 9 účastníkov (3 kohorty) bude zaregistrovaných s 52-týždňovým obdobím sledovania, aby sa potvrdila dávka pre štúdiu fázy 3.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL