Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie
Hlavné body z 23. výročného zasadnutia ASGCT

Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Spojené kráľovstvo

2University College London, Londýn, Spojené kráľovstvo

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Spojené kráľovstvo

Kľúčové dátové body

Až 70% pacientov s hemofíliou môže exprimovať protilátky, ktoré zabraňujú liečbe AAV vektormi pri génovej terapii. Táto štúdia ukazuje, že plazmaferéza s dvojitou filtráciou (DFPP) sa môže použiť na zníženie titrov neutralizačných protilátok AAVS3 (NAb), aby sa zosúladili s kritériami vhodnosti pre pokus.

Výsledky od pacientov s alebo bez po sebe nasledujúcich cyklov DFPP pomocou testu inhibície transdukcie jasnou luciferázou (BL-TIA). Po sebe nasledujúce cykly boli pri znižovaní Nab titrov účinnejšie ako po sebe nasledujúce cykly. Regresná analýza predpovedala, že 5 cyklov by znížilo počiatočný titer AAVS3 NAb o 94%, čo by umožnilo liečbu 60% pacientov.

SÚVISIACE OBSAH