Používanie registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie na dlhodobé sledovanie pacientov s hemofíliou liečených génovou terapiou

To najdôležitejšie zo Svetového kongresu WFH 2022

Používanie registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie na dlhodobé sledovanie pacientov s hemofíliou liečených génovou terapiou

Uvádza: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffinová², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹University of Washington, Seattle, Spojené štáty americké
²Svetová federácia hemofílie, Montreal, Kanada
³Medzinárodná spoločnosť pre trombózu a hemostázu, Carrboro, Spojené štáty americké
⁴Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, Spojené štáty americké
⁵Katedra metód, dôkazov a dopadov výskumu zdravia, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Lekárska klinika 2/Inštitút transfúznej medicíny Univerzitná nemocnica Frankfurt, Nemecko
⁷Európske konzorcium pre hemofíliu, Belgicko
⁸Università degli Studi di Milano, Taliansko
⁹Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené štáty americké
¹⁰Americká sieť pre trombózu a hemostázu, Rochester, Spojené štáty americké
¹¹Institute for Policy Advancement Ltd. a Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Spojené štáty americké
¹³Univerzita Witwatersrand, Južná Afrika

Register génovej terapie WFH (GTR) je prospektívny, observačný a dlhodobý register s celkovým cieľom zhromažďovať údaje o všetkých pacientoch, ktorí dostávajú génovú terapiu hemofílie, a to v klinických štúdiách aj vo fáze po uvedení lieku na trh, ak a keď bude schválený. Toto sú primárne a sekundárne ciele registra.

Aby bolo možné implementovať GTR, WFH oslovuje jednotlivé centrá na liečbu hemofílie (HTC), počnúc tými, ktoré sú zapojené do klinických skúšok génovej terapie hemofílie. O príspevok budú požiadané aj národné registre hemofílie. WFH tiež spolupracuje s priemyslom na vývoji procesu získavania údajov z ukončených klinických štúdií.