Slovak
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
To najlepšie zo 16. workshopu NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu
Zacielenie na sínusový endotel
MUDr. Antonia Follenzi, PhD
Univerzita v Piemonte Orientale
Novara, Taliansko
Kľúčové dátové body
- Promótor pF8 riadi expresiu GFP v LSEC
- LV-pF8-FVIII opravená hladina FVIII u myší B6/129-HA je závislá od Treg
Prirodzený promótor FVIII, pF8, riadi expresiu GFP v pečeňových sínusových endotelových bunkách (LSEC). Imunofluorescenčná analýza pečene C57BL/6 myší s hemofíliou A (HA) 1 a 6 mesiacov po injekcii lentivírusového vektora LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenylindol; GFP, zelený fluorescenčný proteín; Lyve-1, endotelový receptor lymfatických ciev 1, marker pre LSEC)
Aby sme zhrnuli túto sériu štúdií, imunosupresia s minimálnym znížením Treg buniek je optimálna na zabezpečenie imunitnej tolerancie voči expresii transgénu FIX sprostredkovanej pečeňou. U NHP bola predbežná liečba MMF a rapamycínom, po ktorej nasledovalo oneskorené podávanie rATG, schopná poskytnúť trvalú imunitnú toleranciu, zatiaľ čo rATG alebo daklizumab podávané v čase infúzie vektora nie.
SÚVISIACE OBSAH
