Slovak
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najdôležitejšie udalosti z 25. výročného zasadnutia ASGCT
Stabilná hemostatická korekcia a zlepšená kvalita života súvisiaca s hemofíliou: Záverečná analýza z kľúčovej fázy 3 štúdie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Uvádza: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené štáty americké
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Róbert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Univerzitné lekárske centrum, Rotterdam, Holandsko
3Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR
4Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, NC
5Centrum pre poruchy krvácania a zrážanie, Univerzitná nemocnica Careggi, Florencia, Taliansko
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, pruský kráľ, PA
8Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko
Kľúčové dátové body
- Trvalá opravná aktivita až 18 mesiacov
- Podobná opravná aktivita (%)
- Konzistentný bezpečnostný profil
Jednostupňová aktivita FIX pre stredne ťažkých (N=10) a ťažkých (N=44) pacientov s infúziou etranakogénu dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) v dávke 2x1013 gc/kg vo fáze 3 štúdie HOPE-B. Táto analýza zahŕňala pacientov s a bez AAV5 neutralizačných protilátok (NAbs).
Aktivita FIX v jednom stave na začiatku a 18 mesiacov po infúzii u pacientov s už existujúcimi NAbs AAV5 a bez nich. S protilátkami bol definovaný ako titer vyšší ako limit detekcie (LOD). Bez protilátok bol definovaný ako titer menší alebo rovný LOD.
Bezpečnostný profil etranakogénu dezaparvovec po 18 mesiacoch bol v súlade s predtým prezentovanými údajmi. Najčastejšie nežiaduce udalosti súvisiace s liečbou (TRAE) vyskytujúce sa u viac ako 10 % pacientov boli zvýšenie ALT (17 %), bolesť hlavy (15 %), ochorenie podobné chrípke (13 %) a reakcie súvisiace s infúziou (13 % ).
SÚVISIACE OBSAH
