Stabilná hemostatická korekcia a zlepšená kvalita života súvisiaca s hemofíliou: Záverečná analýza z kľúčovej fázy 3 štúdie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Najdôležitejšie udalosti z 25. výročného zasadnutia ASGCT

Stabilná hemostatická korekcia a zlepšená kvalita života súvisiaca s hemofíliou: Záverečná analýza z kľúčovej fázy 3 štúdie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Uvádza: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené štáty americké

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Róbert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Univerzitné lekárske centrum, Rotterdam, Holandsko
3Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR
4Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, NC
5Centrum pre poruchy krvácania a zrážanie, Univerzitná nemocnica Careggi, Florencia, Taliansko
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, pruský kráľ, PA
8Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko

Kľúčové dátové body

Trvalá opravná aktivita až 18 mesiacov

Jednostupňová aktivita FIX pre stredne ťažkých (N=10) a ťažkých (N=44) pacientov s infúziou etranakogénu dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) v dávke 2x1013 gc/kg vo fáze 3 štúdie HOPE-B. Táto analýza zahŕňala pacientov s a bez AAV5 neutralizačných protilátok (NAbs).

Podobná FIX aktivita (%) pre subjekty s a bez už existujúcich NAbs ako AAV5

Aktivita FIX v jednom stave na začiatku a 18 mesiacov po infúzii u pacientov s už existujúcimi NAbs AAV5 a bez nich. S protilátkami bol definovaný ako titer vyšší ako limit detekcie (LOD). Bez protilátok bol definovaný ako titer menší alebo rovný LOD.

Konzistentný bezpečnostný profil

Bezpečnostný profil etranakogénu dezaparvovec po 18 mesiacoch bol v súlade s predtým prezentovanými údajmi. Najčastejšie nežiaduce udalosti súvisiace s liečbou (TRAE) vyskytujúce sa u viac ako 10 % pacientov boli zvýšenie ALT (17 %), bolesť hlavy (15 %), ochorenie podobné chrípke (13 %) a reakcie súvisiace s infúziou (13 % ).

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL