Sledovanie viac ako 5 rokov v kohorte pacientov s hemofíliou B liečených génovou terapiou fidanakogénom Elaparvovec adeno-asociovaným vírusom
Najdôležitejšie udalosti 63. výročného stretnutia ASH

Sledovanie viac ako 5 rokov v kohorte pacientov s hemofíliou B liečených génovou terapiou fidanakogénom Elaparvovec adeno-asociovaným vírusom

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MUDr2, John EJ Raško, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, MUDr. Adam Giermasz, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinnová, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11a Jeremy Rupon, MD9

1Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Cell & Molecular Therapes, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austrália
4Kalifornská univerzita v Davise, Sacramento, Kalifornia
5Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Centrum pre liečbu hemofílie, UC Davis, Sacramento, CA
7University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Kolumbijská univerzita, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Spojené kráľovstvo
11Pfizer Inc, New York, NY

Kľúčové dátové body

FIX Aktivita v priebehu času po infúzii Fidanacogene Elaparvovec

Aktivita FIX (k dátumu uzávierky decembra 2020) pre 15 účastníkov fázy 1/2 klinickej štúdie fidanakogénu elaparvovec, ktorí dostali dávku 5e11 vg/kg. Aktivita FIX bola stanovená pomocou centrálneho laboratórneho jednostupňového testu zrážania založeného na Actin FSL. Priemerné hladiny aktivity FIX zostali v rozsahu miernej závažnosti hemofílie: 22.8 %, rok 1 (n = 15); 25.4 %, rok 2 (n = 14); 22.9 %, rok 3 (n = 14); 24.9 %, rok 4 (n = 9); a 19.8 %, rok 5 (n = 7).

ABR v priebehu času po infúzii fidanakogénu Elaparvovec

ABR pre 14 z 15 účastníkov fázy 1/2, ktorí sa zúčastnili dlhodobej následnej štúdie. Iba 9 a 5 účastníkov dosiahlo 5-ročný a 6-ročný časový bod sledovania. Od infúzie pred vektorom sa priemerná ABR pohybovala v rozmedzí od 0.1 do 0.9 za rok v priebehu sledovania a žiadni účastníci neobnovili profylaxiu FIX.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL