Vzťah medzi transgénom produkovaným FVIII a mierou krvácania 2 roky po génovom prenose s valoktokogénom Roxaparvovec: Výsledky z Generácie 8-1
Najdôležitejšie udalosti z 30. kongresu ISTH

Vzťah medzi transgénom produkovaným FVIII a mierou krvácania 2 roky po génovom prenose s valoktokogénom Roxaparvovec: Výsledky z Generácie 8-1

Uvádza: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakulta zdravotníckych vied - Univerzita Witwatersrand a National Health Laboratory Service, Johannesburg, Južná Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service a Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Južná Afrika
2APHM, Oddelenie detskej hematológie onkológie, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Francúzsko
3Divízia hematológie, Oddelenie vnútorného lekárstva, Národná taiwanská univerzitná nemocnica, Taipei, Keelung, Taiwan (Čínska republika)
4Celoštátna divízia detskej nemocnice pre hematológiu, onkológiu a transplantáciu kostnej drene a The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Spojené štáty americké
5Oddelenie hematológie/onkológie, Katedra medicíny, Kalifornská univerzita, San Diego, San Diego, Kalifornia, Spojené štáty americké
6Lekárska fakulta Indiana University, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research a Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Spojené štáty americké
7Sheba medical center & Tel Aviv University, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centrum pre hematológiu, Imperial College London, Londýn, Anglicko, Spojené kráľovstvo
9Kalifornská univerzita San Francisco, San Francisco, Kalifornia, Spojené štáty americké
10Nadácia Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londýn, Anglicko, Spojené kráľovstvo
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital a University of Queensland, Brisbane, Queensland, Austrália
12Ústav experimentálnej hematológie a transfúznej medicíny a Centrum pre zriedkavé choroby, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Nemecko
13Hemocentro UNICAMP, Katedra vnútorného lekárstva, Fakulta lekárskych vied, Univerzita Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazília
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Centrum pre hemofíliu a trombózu a Fondazione Luigi Villa a Katedra patofyziológie a transplantácie, Università degli Studi di Milano, Miláno, Lombardia, Taliansko
15Ortopedické centrum pre liečbu hemofílie, Los Angeles, Kalifornia, Spojené štáty americké
16Centrum pre poruchy krvácania a zrážanlivosti, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Spojené štáty americké
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford a Oxford National Institute for Health Research Biomedicínske výskumné centrum, Oxford, Anglicko, Spojené kráľovstvo
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornia, Spojené štáty americké

19Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Spojené štáty americké

Kľúčové dátové body

Súhrn bezpečnosti Valoctocogene Roxaparvovec za 2. rok
Anualizovaná miera liečeného krvácania/Využitie FVIII

Výsledky štúdie fázy 3 GENEr8-1 u pacientov s hemofíliou A liečených valoktokogénom roxaparvovec ukazujú konzistentné zníženie liečeného krvácania/rok a anualizovanú utilizáciu FVIII od 1. do 2. roku v porovnaní s východiskovou hodnotou. Východiskové hodnoty boli zo 6-mesačného prospektívneho obdobia zberu údajov v neintervenčnej štúdii BMN 270-902.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL