Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII
Hlavné body z 23. výročného zasadnutia ASGCT

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Deteringová5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI

2University of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Spojené kráľovstvo

3Katedra medicíny, Wisconsinská univerzita - Madison, Madison, WI

4Národná špecializovaná nemocnica pre aktívnu liečbu hematologických chorôb, Sofia, Bulharsko

5Bayer, Bazilej, Švajčiarsko

Kľúčové dátové body

Kritériá zaradenia a zvyšujúci sa dávkovací režim pre otvorenú štúdiu bezpečnosti a zisťovania dávkovania pre kapsidový vektor AAVhu1 v ťažkej hemofile A vo fáze 2/37 u dvoch pacientov boli zaradení do kohort 1, 2 a 3. Výsledky pre prvé 2 kohorty boli k dispozícii pre túto prezentáciu. (PTP, predtým liečení pacienti; ED, expozičné dni; GC, kópie génov)

Výsledky aktivity FVIII u 2 pacientov v kohorte 1 ukázali trvalú expresiu FVIII u oboch pacientov počas> 12 mesiacov. Pri tejto najnižšej dávke dosiahol 1 pacient (pravý panel) klinicky významné hladiny FVIII, čo viedlo k zníženiu počtu krvácaní v priebehu 12 mesiacov z 99 na 4.

Výsledky aktivity FVIII u 2 pacientov v kohorte 2 preukázali trvalú expresiu FVIII počas> 6 mesiacov. Pri tejto nasledujúcej vyššej dávke dosiahli obaja pacienti klinicky významné hladiny FVIII; 1 pacient (pravý panel) bol bez krvácania a bez liečby 7 mesiacov.

SÚVISIACE OBSAH