Prekonanie už existujúcej imunity anti-AAV na dosiahnutie bezpečného a efektívneho prenosu génov v klinických podmienkach
Najdôležitejšie udalosti z 28. výročného kongresu ESGCT

Prekonanie už existujúcej anti-AAV imunity na dosiahnutie bezpečného a efektívneho prenosu génov v klinickom prostredí.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Kľúčové dátové body

Prekonanie už existujúcej imunity anti-AAV na dosiahnutie bezpečného a efektívneho prenosu génov v klinických podmienkach

(A) Účinnosť expresie transgénu pomocou AAV vektorov môže byť znížená v dôsledku vrodenej imunity. (B) V tomto dôkaze koncepčnej štúdie zahŕňajúcej primáty (okrem človeka) s anti-AAV protilátkami sa endopeptidovaná imlfidáza (IdeS) použila na určenie, či by degradácia cirkulujúceho IgG mohla zlepšiť expresiu hFIX sprostredkovanú AAV.

Zlepšená účinnosť génovej terapie u séropozitívnych primátov (okrem človeka) s IdeS

U primátov (okrem človeka) liečených AAV8 obsahujúcim FIX bola expresia hFIX v plazme významne vyššia u zvieraťa liečeného IdeS v porovnaní so zvieraťom bez liečby IdeS. Tieto výsledky naznačujú, že systémová degradácia IgG môže umožniť génovú terapiu s AAV vektormi u séropozitívnych pacientov s hemofíliou, ako aj opätovné podanie u predtým liečených pacientov s klesajúcou expresiou faktora.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL