Hlavné body z virtuálneho kongresu ISTH 2020
Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2M. Evans3, A. MacDougall6M. Curran6S. Tompkins6K. Wachtel6, D. Takefman6K. K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6K. K. High6
1Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, Spojené štáty americké
2Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania, Philadelphia, Spojené štáty americké
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Spojené štáty americké
4Medical Center University of Pittsburgh a Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, United States
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Spojené štáty americké
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Spojené štáty americké
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2M. Evans3, A. MacDougall6M. Curran6S. Tompkins6K. Wachtel6, D. Takefman6K. K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6K. K. High6
1Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, Spojené štáty americké
2Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania, Philadelphia, Spojené štáty americké
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Spojené štáty americké
4Medical Center University of Pittsburgh a Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, United States
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Spojené štáty americké
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Spojené štáty americké
SÚVISIACE OBSAH
Interaktívne webové semináre
Interaktívne webové semináre
podcasty