Slovak
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najdôležitejšie udalosti z 28. výročného kongresu ESGCT
Prekonanie už existujúcej anti-AAV imunity na dosiahnutie bezpečného a efektívneho prenosu génov v klinickom prostredí.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Kľúčové dátové body
- Prekonanie už existujúcej anti-AAV imunity
- Zlepšená účinnosť génovej terapie u séropozitívnych primátov (okrem človeka) s IdeS
(A) Účinnosť expresie transgénu pomocou AAV vektorov môže byť znížená v dôsledku vrodenej imunity. (B) V tomto dôkaze koncepčnej štúdie zahŕňajúcej primáty (okrem človeka) s anti-AAV protilátkami sa endopeptidovaná imlfidáza (IdeS) použila na určenie, či by degradácia cirkulujúceho IgG mohla zlepšiť expresiu hFIX sprostredkovanú AAV.
U primátov (okrem človeka) liečených AAV8 obsahujúcim FIX bola expresia hFIX v plazme významne vyššia u zvieraťa liečeného IdeS v porovnaní so zvieraťom bez liečby IdeS. Tieto výsledky naznačujú, že systémová degradácia IgG môže umožniť génovú terapiu s AAV vektormi u séropozitívnych pacientov s hemofíliou, ako aj opätovné podanie u predtým liečených pacientov s klesajúcou expresiou faktora.
SÚVISIACE OBSAH
