Cestná mapa génovej terapie

Génová terapia hemofílie zahŕňa použitie modifikovaného vírusu na dodanie pracovnej kópie nefunkčného génu. U pacientov s hemofíliou chýbajú faktory, ktoré umožňujú normálne zrážanie. Kópia, ktorú dostali z génovej terapie, kóduje tieto základné faktory zrážania, čo umožňuje normálny priebeh zrážania.

Ako môže génová terapia pomôcť hemofílii

Výskum génovej terapie ponúka nádej na jednorazové vyliečenie ľudí s hemofíliou. Klinické štúdie ponúkajú sľubné výsledky, pretože mnohí účastníci dokázali udržať vysokú úroveň kritických faktorov zrážania.

Plán génovej terapie

Pacienti sa často obávajú o bezpečnosť a účinnosť (účinnosť) liečby. Štúdie však ukazujú, že takmer 90 percent účastníkov štúdie vidí normálne alebo takmer normálne hladiny aktivity antikoagulačného faktora.

K prenosu génov dochádza pomocou nepatogénneho a replikačne deficitného vírusu, takže obavy o bezpečnosť sú minimálne. Vždy však existuje riziko reakcií na infúziu z experimentálnej génovej terapie, ako aj vedľajších účinkov imunosupresívnej terapie, ak je to potrebné na zníženie zvýšenia pečeňových enzýmov.

Je tiež dôležité vedieť, že génová terapia je účinná iba pri liečbe pacienta. Neopravuje zmutovaný gén, ktorý spôsobuje hemofíliu, ani nezabraňuje rodičovi preniesť tento gén na svoje dieťa.

و Medzinárodná spoločnosť pre trombózu a hemostázu (ISTH) pozostáva zo svetovo uznávaných odborníkov z globálnej komunity hemofílie. Okrem toho sa rozvíjajú ISTH vzdelávacie zdroje ktoré poskytujú pacientom a rodinám sedadlo v prvom rade pri vývoji tohto úžasného nového liečebného protokolu.

ISTH pomáha pacientom porozumieť génovej terapii a ako to môže byť jedného dňa liek na stav, ktorý si v súčasnej dobe vyžaduje celoživotnú liečbu.

Obraz