Novinky

Výsledkom vyšetrovacej génovej terapie je obrovský pokles v miere krvácania a vo využívaní faktora VIII, aktualizované údaje

 

 

Biomarinova génová terapia hemofílie A pokračuje v prevencii krvácania aj po štyroch rokoch.

 

 

Účinnosť génovej terapie SB-525 teraz po 14 mesiacoch v skúške Alta s hemofíliou A

 

 

FDA súhlasí s fázou 1 skúšky ET3, génová terapia hemofílie A