Pokusy s hemofíliou v dvadsiatom prvom storočí: Definovanie dôležitých výsledkov pacienta

Pokusy s hemofíliou v dvadsiatom prvom storočí: Definovanie dôležitých výsledkov pacienta

Výskum a prax v oblasti trombózy a hemostázy (Jar 2019) zv. 379, č. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Posledných päť desaťročí sa vyznačovalo významným pokrokom v starostlivosti o hemofíliu, ktorá sa rozšírila o nenahradzujúce terapie a blížiacu sa dostupnosť génovej terapie. Tieto pokroky si však vyžadujú nový pohľad na výsledné opatrenia použité na vyhodnotenie terapií substitučných faktorov v klinických štúdiách, konkrétne úroveň aktivity faktora a anualizovaná miera krvácania. Tieto parametre by sa mali prehodnotiť nielen v kontexte nových stratégií liečby hemofílie, ale aj z hľadiska nedávneho nového dôrazu na perspektívy pacientov súvisiace s prežitím, funkčným stavom a kvalitou života. Výber a meranie výsledkov dôležitých pre pacienta, ktoré sú často hlásené pacientom, sa stáva kritickým krokom v procese klinického skúšania. Výskumná komunita uznáva, že pacienti vidia problémy prostredníctvom inej šošovky ako lekári, výrobcovia a iné zainteresované strany; kladie dôraz na ich vhľad do dizajnu výskumu, ako aj na ich skutočnú účasť. Pre pacientov sú dôležité výsledky, ktoré zahŕňajú celý cyklus starostlivosti: prežitie, funkčný stav a kvalita života.

Internetový odkaz