Viacročné sledovanie génovej terapie AAV5-hFVIII-SQ pri hemofílii A

Viacročné sledovanie génovej terapie AAV5-hFVIII-SQ pri hemofílii A

Pasi KJ, a kol. N Engl J Med, 2020, 2. januára; 382 (1): 29-40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.