Ako diskutovať o génovej terapii hemofílie? Pohľad pacienta a lekára

Ako diskutovať o génovej terapii hemofílie? Pohľad pacienta a lekára

hemofílie (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; a kol.

Aj keď génová terapia by mohla spôsobiť revolúciu v liečbe ľudí s hemofíliou, čím by sa znížilo riziko ich krvácania a zároveň by sa znížila alebo zrušila potreba podávania exogénneho faktora, vedci tvrdia, že je dôležité, aby lekári aj pacienti mali k dispozícii zdroje jasných a spoľahlivých informácií, aby mohli diskutovať o oboch riziká a prínosy liečby. Výskum zahŕňajúci génovú terapiu sprostredkovanú adeno-asociovaným vírusovým (AAV) vektorom preukázal zlepšenie hladín endogénneho faktora počas nepretržitých období, významné zníženie anualizovaných mier krvácania, nižšie použitie exogénneho faktora a pozitívny bezpečnostný profil. Je však dôležité, aby lekári zdôraznili, že výskum prebieha, a pretrvávajú medzery v dôkazoch, napríklad dlhodobé bezpečnostné profily. Kľúčové skupiny pacientov - vrátane detí a adolescentov, tých, ktorí majú dysfunkciu pečene alebo obličiek a tých, ktorí v minulosti mali inhibítory faktorov alebo už existujúce neutralizujúce protilátky AAV - mohli byť vylúčené podľa kritérií oprávnenosti na štúdie génovej terapie.

Internetový odkaz