Ako diskutovať o génovej terapii hemofílie? Pohľad pacienta a lekára

Ako diskutovať o génovej terapii hemofílie? Pohľad pacienta a lekára

hemofílie (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; a kol.

Aj keď génová terapia by mohla spôsobiť revolúciu v liečbe ľudí s hemofíliou, čím by sa znížilo riziko ich krvácania a zároveň by sa znížila alebo zrušila potreba podávania exogénneho faktora, vedci tvrdia, že je dôležité, aby lekári aj pacienti mali k dispozícii zdroje jasných a spoľahlivých informácií, aby mohli diskutovať o oboch riziká a prínosy liečby. Výskum zahŕňajúci génovú terapiu sprostredkovanú adeno-asociovaným vírusovým (AAV) vektorom preukázal zlepšenie hladín endogénneho faktora počas nepretržitých období, významné zníženie anualizovaných mier krvácania, nižšie použitie exogénneho faktora a pozitívny bezpečnostný profil. Je však dôležité, aby lekári zdôraznili, že výskum prebieha, a pretrvávajú medzery v dôkazoch, napríklad dlhodobé bezpečnostné profily. Kľúčové skupiny pacientov - vrátane detí a adolescentov, tých, ktorí majú dysfunkciu pečene alebo obličiek a tých, ktorí v minulosti mali inhibítory faktorov alebo už existujúce neutralizujúce protilátky AAV - mohli byť vylúčené podľa kritérií oprávnenosti na štúdie génovej terapie.

Internetový odkaz

 

Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi spoločností Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL