Monitorovanie miest integrácie vektorov v prístupoch génovej terapie in vivo pomocou sekvenovania tekutej biopsie-integrácie-miesta
Najdôležitejšie udalosti z 28. výročného kongresu ESGCT

Monitorovanie miest integrácie vektorov v prístupoch génovej terapie in vivo pomocou sekvenovania tekutej biopsie-integrácie-miesta

D Cesana1, Kalábria1, L Rudilosso1, P. Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M. Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbi1, M. Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E šesť2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Inštitút pre génovú terapiu (HSR-TIGET)

2Laboratórium ľudskej lymfohematopoézy, INSERM, Francúzsko

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francúzsko

4Detská nemocnica Dr. von Haunera, LMU, Nemecko

5Katedra mikrobiológie, UPenn, USA

Kľúčové dátové body

IS získavanie z bezbunkovej DNA purifikovanej z telesných tekutín

Bezbunková DNA (cfDNA) sa uvoľňuje do krvi zo zdravých, zapálených alebo chorých buniek pevných orgánov (ako je pečeň alebo týmus), ktoré prechádzajú apoptózou alebo nekrózou. Genetické zmeny v purifikovanej cfDNA, vrátane miest integrácie vektora a genómu (IS) z transdukovaných buniek, možno detegovať sekvenovaním miesta integrácie tekutej biopsie (LiBIS-seq).

Charakterizácia profilu integrácie lentivírusu (LV) u hemofilických psov

Traja dospelí hemofilickí psi (O21, M57 a O59) dostali jednu injekciu LV exprimujúcich rôzne verzie koagulácie psov FIX. Pre každého psa bola cfDNA purifikovaná z krvného séra zozbieraného v 7 až 8 rôznych časových bodoch počínajúc od 30 do 532 dní po injekcii. Tento graf ukazuje odhadovanú veľkosť populácie označených bunkových klonov prispievajúcich k zdieľaným IS v priebehu času u psov M57 a O59.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL