Slovak
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najdôležitejšie udalosti z 28. výročného kongresu ESGCT
Monitorovanie miest integrácie vektorov v prístupoch génovej terapie in vivo pomocou sekvenovania tekutej biopsie-integrácie-miesta
D Cesana1, Kalábria1, L Rudilosso1, P. Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M. Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbi1, M. Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E šesť2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1San Raffaele Telethon Inštitút pre génovú terapiu (HSR-TIGET)
2Laboratórium ľudskej lymfohematopoézy, INSERM, Francúzsko
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francúzsko
4Detská nemocnica Dr. von Haunera, LMU, Nemecko
5Katedra mikrobiológie, UPenn, USA
Kľúčové dátové body
- IS získavanie z bezbunkovej DNA purifikovanej z telesných tekutín
- Charakterizácia profilu integrácie lentivírusu (LV) u hemofilických psov
Bezbunková DNA (cfDNA) sa uvoľňuje do krvi zo zdravých, zapálených alebo chorých buniek pevných orgánov (ako je pečeň alebo týmus), ktoré prechádzajú apoptózou alebo nekrózou. Genetické zmeny v purifikovanej cfDNA, vrátane miest integrácie vektora a genómu (IS) z transdukovaných buniek, možno detegovať sekvenovaním miesta integrácie tekutej biopsie (LiBIS-seq).
Traja dospelí hemofilickí psi (O21, M57 a O59) dostali jednu injekciu LV exprimujúcich rôzne verzie koagulácie psov FIX. Pre každého psa bola cfDNA purifikovaná z krvného séra zozbieraného v 7 až 8 rôznych časových bodoch počínajúc od 30 do 532 dní po injekcii. Tento graf ukazuje odhadovanú veľkosť populácie označených bunkových klonov prispievajúcich k zdieľaným IS v priebehu času u psov M57 a O59.
SÚVISIACE OBSAH
