Steven W. Pipe, MD
To najlepšie z kongresu ISTH 2021

Prípadová bezpečnosť pečene z klinickej štúdie fázy 3 génovej terapie HOPE-B u dospelých s hemofíliou B

M. Schmidt1GR GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW potrubie6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Nemecko

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, Londýn, Spojené kráľovstvo

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holandsko

4uniQure Inc, Lexington, Spojené štáty

5uniQure BV, Amsterdam, Holandsko

6Michiganská univerzita, Ann Arbor, Spojené štáty

Kľúčové dátové body

  • 69-ročný biely nehispánsky muž so stredne ťažkou hemofíliou B
  • 1980-Diagnostikovaný s HBV (+ve pre anti-HBs a anti-HBc a anti-HBe protilátky)
  • 1983-Diagnostikovaná s non-A/non-N hepatitídou
  • 2003-Potvrdené pozitívne na HCV, keď je k dispozícii testovanie
  • 2015-hodnotené pre eradikačnú terapiu HCV, genotyp 1a, bez významnej fibrózy (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-liečené paritaprevirom/ombitasvirom/ritonavirom, dasabuvirom a ribavirínom; dosiahnutie trvalej virologickej reakcie
  • Sociálna anamnéza pozoruhodná predchádzajúcim fajčením, konzumácia alkoholu 0-2 jednotky/týždeň
  • Rodinná história pozoruhodná pre rakovinu

Zdravotná anamnéza pacienta s hemofíliou B v klinickom skúšaní HOPE-B, u ktorého sa počas účasti na štúdii vyskytol hepatocelulárny karcinóm. Jeho anamnéza obsahuje niekoľko rizikových faktorov pre rozvoj HCC, vrátane hepatitídy B a C, pokročilého veku a konzumácie alkoholu.

Súhrn molekulárnych analýz HCC
1 rok po infúzii ultrazvuk podľa protokolu odhalil subkapsulárnu léziu pečene. Táto tabuľka sumarizuje následnú analýzu miesta molekulárnej integrácie a sekvenovanie celého genómu vykonané na resekovanom nádorovom tkanive, vrátane očakávaných zistení, ak bola HCC závislá od (stĺpec 1) alebo od (stĺpec 2) integrácie AAV. Skutočné zistenia analýz sú uvedené v stĺpci 3.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL