Lentivírusová génová terapia pečene pre hemofíliu a ďalej
Najdôležitejšie udalosti z 28. výročného kongresu ESGCT

Lentivírusová génová terapia pečene pre hemofíliu a ďalej

Alessio Cantore, PhD
Inštitút pre génovú terapiu v San Raffaele Telethon
Univerzita Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italy

Kľúčové dátové body

Lentivírusový vektor (LV) pre pečeňovú génovú terapiu

Konštrukt lentivírusových vektorov navrhnutý pre pečeňovo riadenú génovú terapiu a použitý na balenie ľudských FIX alebo FVIII transgénov, ktoré boli infúzne podané do primátov (okrem človeka), aby sa transdukovali hepatocyty konštruktom vektor-transgén.

Normálna až supranormálna aktivita ľudského koagulačného faktora pri NHP

Expresia hFIX a hFVIII u nehumánnych primátov s infúziou lentivírusového vektora obsahujúceho zodpovedajúci transgén. Vektorový transgén LV-FIX bol infúzne podávaný v dávkach 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) a 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konštrukt vektor-transgén LV-FVIII bol infúzne podávaný v dávkach 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) a 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL