MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
To najlepšie z kongresu ISTH 2021

Klinické výsledky u dospelých s hemofíliou B s alebo bez už existujúcich neutralizujúcich protilátok na AAV5: údaje za 6 mesiacov zo štúdie fázy 3 s etanakogénom Dezaparvovec HOPE-B s génovou terapiou

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3Kľúč NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW potrubie8, Vyšetrovatelia HOPE-B

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko

2Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko

3Univerzita zdravia a vedy v Oregone, Portland, Spojené štáty

University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Centrum pre poruchy krvácania a zrážanie, Univerzitná nemocnica Careggi, Florencia, Taliansko

6uniQure BV, Amsterdam, Holandsko

7uniQure Inc, Lexington, Spojené štáty

8Michiganská univerzita, Ann Arbor, Spojené štáty

Kľúčové dátové body

Aktivita FIX u pacientov s protilátkami neutralizujúcimi protilátky AAV5 a bez nich

V štúdii HOPE-B malo 23 z 54 počiatočných účastníkov detegovateľné titre neutralizujúcich protilátok AAV5 (Nabs) na začiatku a bolo možné vyhodnotiť výsledky pre koreláciu medzi aktivitou NAbs a FIX. Vertikálna os je pozorovaná 6 -mesačná FIX aktivita tých, ktorí dostali celú dávku vektora. Pacienti s nezistiteľnými NAbs boli vynesení do grafu v bode 7 na horizontálnej osi (prah testu). Vodorovná os zobrazuje titre ostatných účastníkov v rozsahu 7–700. Bol jeden nereagujúci účastník, ktorý mal titer> 3200, ktorý nie je zahrnutý. Ako je znázornené na grafe, aktivita FIX bola podobná u účastníkov s už existujúcimi NAbs a bez AAV5 až do titra 678.

Nepriaznivé udalosti zo skúšky HOPE-B
Táto tabuľka zo štúdie HOPE-B ukazuje nežiaduce udalosti po infúzii transgénu u pacientov s (n = 23) a bez (n = 31) detegovateľných protilátok neutralizujúcich AAV5 (NAbs) na začiatku. Rovnako ako pre hladiny FIX, nebol žiadny zjavný rozdiel v AE u pacientov s AAV5 NAbs a bez nich.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL