Slovak
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
To najlepšie z kongresu ISTH 2021
Vyšetrenie včasných výsledkov po adeno-asociovanej vírusovej génovej terapii na modeli hemofílie psov
P.1, B. Yates2, D. hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. fong2, D. Lillicrap1
1Katedra patológie a molekulárnej medicíny, Queen's University, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Spojené štáty americké
3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada
4Služby starostlivosti o zvieratá, Queen's University, Kingston, Kanada
Kľúčové dátové body
Model hemofílie A pes bol použitý na vyhodnotenie zmien ovplyvňujúcich pečeň a faktorov ovplyvňujúcich expresiu FVIII po génovej terapii AAV. Päť psích samcov bolo ošetrených jednou infúziou AAV5-HLP-cFVIII v dávkach 6.8e13–2e14 vektorových genómov/kg. Expresia FVIII bola pozorovaná u 2 psov ošetrených konštruktmi optimalizovanými pre kodóny (JA2013 a K2015), ktoré vydržali šesť mesiacov (co-cFVIII-SQ = 6.8% a co-cFVIII-V3 = 4.3%) s normalizáciou celku čas zrážania krvi (WBCT).
SÚVISIACE OBSAH
