To najlepšie z kongresu ISTH 2021
Vyšetrenie včasných výsledkov po adeno-asociovanej vírusovej génovej terapii na modeli hemofílie psov
P.1, B. Yates2, D. hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. fong2, D. Lillicrap1
1Katedra patológie a molekulárnej medicíny, Queen's University, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Spojené štáty americké
3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada
4Služby starostlivosti o zvieratá, Queen's University, Kingston, Kanada
SÚVISIACE OBSAH
Interaktívne webové semináre
Dlhodobé výsledky: Trvanlivosť a bezpečnosť
Uvádza prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Prekážky a príležitosti
Predstavil Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Podpora pacientov, poradenstvo pre pacientov a monitorovanie
Uvádza Lindsey A. George, MD ...
Génová terapia pre FVIII
Uvádza K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aktualizácia účinnosti klinických skúšok
Predstavil Guy Young, MD ...
Adeno-asociovaná vírusová (AAV) vektorová génová terapia: Aplikácia na hemofíliu
Predstavila Barbara A. Konkle, MD ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Úvod do adeno-asociovaného prenosu vírusového vektora
Uvádza Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Bežné obavy v génovej terapii
Uvádza Thierry VandenDriessche, PhD ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Iné stratégie a ciele
Uvádza Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Anamnéza liečby hemofílie: nenahraditeľná terapia génovou terapiou
Predstavil Steven W. Pipe, MD ...
Spoznávanie génovej terapie: Terminológia a koncepty
Predstavil David Lillicrap, MD ...
podcasty