Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.

Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.
Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH

Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, MUDr. Adam Giermasz, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9Frank Plonski, RN, MA8Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 a MUDr. Didier Rouy, PhD11

1Kalifornská univerzita, San Francisco, Kalifornia

2University of Washington, Seattle, WA

3University of Washington, Washingtonské centrum pre poruchy krvácania, Seattle, WA

4UAMS v Detskej nemocnici v Arkansase, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7Kalifornská univerzita v Davise, Sacramento, Kalifornia

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA.

Kľúčové dátové body

ŠTUDOVAŤ DIZAJN

Štúdia fázy 1/2 pre SB-525 bola eskalácia dávky, 4-dávkový kohortový dizajn, s 2 účastníkmi pri každej z nižších dávok a 5 účastníkmi pri najvyššej dávke, 3 x 1013 vg / kg. Trvanie sledovania je od 1 do 3 rokov po infúzii, s výnimkou 1 účastníka v kohorte 3 (1 x 1013 vg / kg), ktorí predčasne prerušili štúdiu (prehrali s následným sledovaním).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Zvýšenie ALT bolo najčastejšou nežiaducou udalosťou, ktorá sa vyskytla u 5 z 11 účastníkov a 4 z 5 účastníkov pri najvyššej dávke v skupine 4. Títo 4 účastníci boli liečení steroidmi po dobu od 6 do 16 týždňov. U 3 z týchto 4 účastníkov bolo pozorované druhé zvýšenie ALT.

ÚČINNOSŤ PRE SÚHRNU 4

Aktivita FVIII pomocou chromogénneho testu pre 5 účastníkov v skupine 4, skupine s najvyššou dávkou. Sledovanie po infúzii sa pohybuje od 52 do 82 týždňov. V týždňoch 9 až 52 bol stredný výkon FVIII 56.9% a priemer bol 70.4% (stanovené pre 4 z 5 kohorty 4 účastníkov s hodnotením po 52 týždňoch).

SÚVISIACE OBSAH