Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Svetová federácia registra génových terapií hemofílie
Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH

Svetová federácia registra génových terapií hemofílie

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11Adrian Quartel12, Eileen K. Sawyer, PhD13Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19a Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Svetová federácia hemofílie, Montreal, QC, Kanada

2University of Washington, Washingtonské centrum pre poruchy krvácania, Seattle, WA

3Svetová federácia hemofílie, Montréal, QC, Kanada

4International Society on Trombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Kanada

7Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Germany

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írsko

9Centrum hemofílie a trombózy Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Miláno, Taliansko

10Centrum hemofílie a trombózy Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Miláno, Taliansko

11Pediatria a patológia, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Americká sieť pre trombózu a hemostázu, Decatur, GA

17Národná hemofilická nadácia (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Centrum komplexnej starostlivosti o hemofíliu, Fakulta zdravotných vied, University of Witwatersrand a NHLS, Johannesburg North, Južná Afrika

20Svetová federácia hemofílie, La Jolla, CA.

Kľúčové dátové body

ŠTUDIJNÝ NÁVRH FÁZY I / II

Na základe pokynov Európskej agentúry pre lieky (EMA) a Amerického úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) vyvinula WFH GTR SC tento súbor základných údajov, ktoré sa majú zbierať o všetkých pacientoch s hemofíliou, ktorí dostávajú génovú terapiu. Zhromažďovanie údajov sa bude vyžadovať štvrťročne počas prvého roka po infúzii po génovej terapii a každoročne potom počas celého života pacienta. Dosah na HTC sa začal v auguste 2020, pričom iniciačné návštevy začali v októbri 2020. Register bude zverejnený v januári 2021.

SÚVISIACE OBSAH