Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov
Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, MUDr. Karina Meijer, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MUDr4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, MUDr. Erhard Seifried, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11a Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko

2Ústav hematológie, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Holandsko

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Holandsko

4Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko

5Klinika vnútorného lekárstva, vaskulárnej medicíny a hemostaseológie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Nemecko

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Holandsko

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko

8Ústav Frankfurt, nemecká služba Červeného kríža Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Nemecko

9Inštitút vo Frankfurte nad Mohanom, Nemecká služba Červeného kríža, Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt nad Mohanom

10Lekárska fakulta University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Nemecko

Kľúčové dátové body

ŠTUDIJNÝ NÁVRH FÁZY I / II

Dátové body

Tento obrázok sumarizuje návrh štúdie pre štúdiu fázy 1/2 AMT-060. Štúdia bola otvorená s eskaláciou dávky. Kohorta 1 (n = 5) dostala jednu infúziu v dávke 5x1012 gc / kg a skupina 2 (n = 5) dostala jednu infúziu v dávke 2x1013 gc / kg. Doba sledovania je 5 rokov pre kohortu 1 a 4.5 roka pre kohortu 2.

Obraz

Počas 5 rokov (skupina 1) a 4.5 roka (skupina 2) sledovania bola priemerná endogénna aktivita FIX 5.2% (95% CI 2.0–8.4) v skupine 1 a 7.4% (95% CI 4.2–10.6) v skupine 2. Aktivita FIX bola závislá od dávky a stabilná počas obdobia sledovania pre obe kohorty. Hodnoty v zátvorkách predstavujú priemernú aktivitu FIX v priebehu času. Zahrnuté sú iba hodnoty najmenej 10 dní po poslednom podaní koncentrátu FIX.

SÚVISIACE OBSAH