Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b
Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, MUDr. Adam Giermasz, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9Esteban Gomez, MD10, MUDr. Robert Gut, PhD11a Steven W. Pipe, MD12

1Klinika medicíny, Oddelenie hematológie / onkológie, UC San Diego Health, San Diego, CA.

2Kalifornská univerzita v Davise, Sacramento, Kalifornia

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko

4Univerzita v Severnej Karolíne v Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Oddelenie hematológie, Univerzita v Severnej Karolíne v Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko

8Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Germany

9Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR

10Detská nemocnica Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI

Kľúčové dátové body

Obraz

Klinická štúdia fázy 2B pre AMT-061 (etranakogén dezaparvovec) bola navrhnutá ako otvorená štúdia s jedným ramenom. Jedna dávka AAV5-Padova hFIX bola podaná infúziou 3 účastníkom v dávke 2 x 1013 gc / kg. Primárnym koncovým ukazovateľom bola aktivita FIX po 6 týždňoch a doba sledovania bola 5 rokov. Predchádzajúce neutralizačné protilátky proti AAV5 neboli vylučovacím kritériom.

Obraz

Primárny cieľový ukazovateľ aktivity FIX ≥ 5% za 6 týždňov po infúzii sa dosiahol u všetkých 3 účastníkov. Priemerná aktivita FIX po 2 rokoch bola 44.2% a aktivita FIX bola stabilná od 1. do 2. roku. Počas 2 rokov 2 alebo 3 účastníci nemali krvácanie alebo nepoužívali koncentrát FIX. Tretí účastník dostal 2 infúzie substitučnej liečby FIX pre 1 podozrenie a 1 potvrdené krvácanie.

SÚVISIACE OBSAH